- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02172885
Op mesenchymale stamcellen gebaseerde therapie voor de behandeling van osteogenesis imperfecta (TERCELOI)
29 september 2023 bijgewerkt door: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Het doel van deze studie is om de veiligheid en effectiviteit te bepalen van vijf infusies van gekarakteriseerde HLA-identieke MSC bij kinderen zonder immunosuppressie met Osteogenesis Imperfecta (OI).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het belangrijkste doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid van niet-gemuteerde HLA-identieke mesenchymale stamceltransplantatie (MSC) voor pediatrische OI-patiënten, ongeacht de behandeling met bifosfonaten.
Aangezien MSC inherent niet-immunogeen zijn en geen proliferatie van allogene lymfocyten veroorzaken (in co-cultuurexperimenten), kan een celtherapie op basis van HLA-identieke of histocompatibele (minstens 5 gedeelde van de 6 HLA-antigenen) allogene MSC worden bereikt zonder patiënten onderwerpen aan een behandeling met immunosuppressiva.
Nadelige secundaire effecten als gevolg van behandeling met immunosuppressiva zullen worden vermeden door deze strategie te gebruiken, dus patiënten kunnen baat hebben bij twee cellulaire infusies.
De patiënten zullen gedurende 2 jaar na hun vijfde en laatste MSC-infuus worden gevolgd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
2
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Spanje, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
-
Madrid
-
Getafe, Madrid, Spanje
- Hospital Universitario Getafe
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 12 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd patiënt: ouder dan 6 maanden en jonger dan 12 jaar.
- Patiënten met moleculaire bevestiging van mutatie in COL1A1- of COL1A2-genen geassocieerd met OI (type III).
- Patiënten met HLA-identieke (die ten minste 5/6 antigenen deelden) broers en zussen bereid om beenmerg-MSC's te doneren.
- Alle patiënten die voldoen aan de inclusiecriteria, ongeacht of ze een bifosfonaatbehandeling ondergaan of niet.
- Patiënten van wie de ouders of de wettelijke voogden bereid zijn om de toestemmingsformulieren te ondertekenen om deel te nemen aan deze klinische studie.
Uitsluitingscriteria:
- Leeftijd patiënt: ouder dan 12 jaar
- Patiënten bij wie de bevestiging van mutatie in COL1A1- of COL1A2-genen ontbreekt, geassocieerd met ernstig misvormende OI (type III).
- Andere pathologische subtypes van OI.
- Patiënten zonder HLA-identieke (die ten minste 5/6 antigenen deelden) broers en zussen bereid om beenmerg-MSC's te doneren.
- Immunodeficiënties en andere maligniteiten.
- Deelname aan andere klinische proeven.
- Elke medische of psychiatrische aandoening die volgens de onderzoeker van invloed kan zijn op het vermogen van de patiënt om het onderzoek te voltooien of deelname aan het onderzoek kan belemmeren.
- Patiënten van wie de ouders of de wettelijke voogden de toestemmingsformulieren niet ondertekenen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Mesenchymale stamcellen
Vijf mesenchymale stamcelinfusies
|
Mesenchymale stamcelinfusies
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Bijwerkingen als veiligheidsmaatregel
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Bot mineraal dichtheid
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
|
fractuur tarief
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
|
groei snelheid
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
|
verandering ten opzichte van de basislijn in mate van functionaliteit
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
Enquête met 9 vragen met behulp van een functionele schaal van Bleck
|
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
verandering ten opzichte van baseline in welzijn
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
Er wordt een vragenlijst van 20 items gebruikt om het welzijn te evalueren
|
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Infante A, Gener B, Vazquez M, Olivares N, Arrieta A, Grau G, Llano I, Madero L, Bueno AM, Sagastizabal B, Gerovska D, Arauzo-Bravo MJ, Astigarraga I, Rodriguez CI. Reiterative infusions of MSCs improve pediatric osteogenesis imperfecta eliciting a pro-osteogenic paracrine response: TERCELOI clinical trial. Clin Transl Med. 2021 Jan;11(1):e265. doi: 10.1002/ctm2.265.
- Infante A, Cabodevilla L, Gener B, Rodriguez CI. Circulating TGF-beta Pathway in Osteogenesis Imperfecta Pediatric Patients Subjected to MSCs-Based Cell Therapy. Front Cell Dev Biol. 2022 Feb 9;10:830928. doi: 10.3389/fcell.2022.830928. eCollection 2022.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 juni 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 juni 2014
Eerst geplaatst (Geschat)
24 juni 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 oktober 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EudraCT Number:2012-002553-38
- Health Department of Spain (Ander subsidie-/financieringsnummer: EC10-219)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Osteogenese Imperfecta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaVoltooidOsteogenese Imperfecta Type III | Osteogenese Imperfecta Type IV | Osteogenesis Imperfecta, Type IVerenigde Staten, Canada, Denemarken, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidOsteogenese ImperfectaVerenigde Staten
-
Shriners Hospitals for ChildrenNovartisVoltooid
-
Nationwide Children's HospitalVoltooidHerhaalde infusies van mesenchymale stromale cellen bij kinderen met osteogenesis imperfecta (STOD3)Osteogenese Imperfecta Type III | Osteogenese Imperfecta Type IIVerenigde Staten
-
Emory UniversityNog niet aan het wervenOsteogenese Imperfecta | Osteogenese Imperfecta Type III
-
AmgenBeëindigdOsteogenese Imperfecta (OI)Canada, Tsjechië, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Italië, Hongarije, Australië, België, Frankrijk, Duitsland, Polen
-
University Hospital, ToulouseWervingAmelogenesis Imperfecta | Dentinogenesis ImperfectaFrankrijk
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisFrench rare diseases Healthcare Network; The French Foundation for Rare DiseasesActief, niet wervendAmelogenesis Imperfecta | Dentinogenesis Imperfecta | Dentine afwijkingenFrankrijk
-
Istituto Ortopedico RizzoliWervingOsteogenese ImperfectaItalië
-
Baylor College of MedicineWervingOsteogenese ImperfectaVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op Mesenchymale stamcellen
-
Indiana UniversityVoltooid
-
University of PittsburghMcGill University; National Institute on Deafness and Other Communication Disorders... en andere medewerkersVoltooid
-
Johns Hopkins Bloomberg School of Public HealthMakerere University; The Bloomberg Family Foundation, Inc.; Institute of Epidemiology...VoltooidNiet-overdraagbare ziekten | Enquêtes en vragenlijstenBangladesh, Oeganda
-
Hunan Children's HospitalNog niet aan het wervenZuigeling ALLES | Ouders | Emotionele stress | Neonatale Intensive Care | Gezinsgerichte zorg | Gezinsscheiding | Ondersteuning van ouders
-
University of Southern CaliforniaWerving
-
The University of Hong KongUniversity of CambridgeVoltooidOnderwijsproblemenHongkong
-
Forte Sports Medicine and OrthopedicsWaveform Communications LLCVoltooid
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNog niet aan het werven
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterWervingStemplooi poliep | Stembandcyste | Vocale knobbeltjes bij volwassenenIsraël
-
AdventHealthDraegerActief, niet wervendVroeggeboorte | Depressieve stoornis van de moeder compliceert de bevalling | Maternale angststoornis compliceert de bevallingVerenigde Staten