Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Op mesenchymale stamcellen gebaseerde therapie voor de behandeling van osteogenesis imperfecta (TERCELOI)

29 september 2023 bijgewerkt door: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Het doel van deze studie is om de veiligheid en effectiviteit te bepalen van vijf infusies van gekarakteriseerde HLA-identieke MSC bij kinderen zonder immunosuppressie met Osteogenesis Imperfecta (OI).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het belangrijkste doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid van niet-gemuteerde HLA-identieke mesenchymale stamceltransplantatie (MSC) voor pediatrische OI-patiënten, ongeacht de behandeling met bifosfonaten. Aangezien MSC inherent niet-immunogeen zijn en geen proliferatie van allogene lymfocyten veroorzaken (in co-cultuurexperimenten), kan een celtherapie op basis van HLA-identieke of histocompatibele (minstens 5 gedeelde van de 6 HLA-antigenen) allogene MSC worden bereikt zonder patiënten onderwerpen aan een behandeling met immunosuppressiva. Nadelige secundaire effecten als gevolg van behandeling met immunosuppressiva zullen worden vermeden door deze strategie te gebruiken, dus patiënten kunnen baat hebben bij twee cellulaire infusies. De patiënten zullen gedurende 2 jaar na hun vijfde en laatste MSC-infuus worden gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanje, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario Getafe

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd patiënt: ouder dan 6 maanden en jonger dan 12 jaar.
  • Patiënten met moleculaire bevestiging van mutatie in COL1A1- of COL1A2-genen geassocieerd met OI (type III).
  • Patiënten met HLA-identieke (die ten minste 5/6 antigenen deelden) broers en zussen bereid om beenmerg-MSC's te doneren.
  • Alle patiënten die voldoen aan de inclusiecriteria, ongeacht of ze een bifosfonaatbehandeling ondergaan of niet.
  • Patiënten van wie de ouders of de wettelijke voogden bereid zijn om de toestemmingsformulieren te ondertekenen om deel te nemen aan deze klinische studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Leeftijd patiënt: ouder dan 12 jaar
  • Patiënten bij wie de bevestiging van mutatie in COL1A1- of COL1A2-genen ontbreekt, geassocieerd met ernstig misvormende OI (type III).
  • Andere pathologische subtypes van OI.
  • Patiënten zonder HLA-identieke (die ten minste 5/6 antigenen deelden) broers en zussen bereid om beenmerg-MSC's te doneren.
  • Immunodeficiënties en andere maligniteiten.
  • Deelname aan andere klinische proeven.
  • Elke medische of psychiatrische aandoening die volgens de onderzoeker van invloed kan zijn op het vermogen van de patiënt om het onderzoek te voltooien of deelname aan het onderzoek kan belemmeren.
  • Patiënten van wie de ouders of de wettelijke voogden de toestemmingsformulieren niet ondertekenen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mesenchymale stamcellen
Vijf mesenchymale stamcelinfusies
Biologisch: Mesenchymale stamcellen
Mesenchymale stamcelinfusies

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bijwerkingen als veiligheidsmaatregel
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bot mineraal dichtheid
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
fractuur tarief
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
groei snelheid
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
verandering ten opzichte van de basislijn in mate van functionaliteit
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
Enquête met 9 vragen met behulp van een functionele schaal van Bleck
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
verandering ten opzichte van baseline in welzijn
Tijdsspanne: tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie
Er wordt een vragenlijst van 20 items gebruikt om het welzijn te evalueren
tot 2 jaar na de laatste MSC-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospital de Cruces

Medewerkers

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juni 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

24 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Ander subsidie-/financieringsnummer: EC10-219)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren