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Terapia basada en células madre mesenquimales para el tratamiento de la osteogénesis imperfecta (TERCELOI)

29 de septiembre de 2023 actualizado por: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
El propósito de este estudio es determinar la seguridad y eficacia de cinco infusiones de CMM HLA-idénticas caracterizadas en niños no inmunodeprimidos con Osteogénesis Imperfecta (OI).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este ensayo es evaluar la seguridad del trasplante de células madre mesenquimales (MSC) HLA idénticas no mutadas para pacientes pediátricos con OI, independientemente del tratamiento con bifosfonatos. Dado que las MSC son intrínsecamente no inmunogénicas y no provocan la proliferación de linfocitos alogénicos (en experimentos de cocultivo), una terapia celular basada en MSC alogénicas HLA idénticas o histocompatibles (al menos 5 compartidas de 6 antígenos HLA) se puede lograr sin someter a los pacientes a tratamiento inmunosupresor. Los efectos secundarios adversos debidos al tratamiento inmunosupresor se evitarán con esta estrategia, por lo que los pacientes pueden beneficiarse de dos infusiones celulares. Los pacientes serán seguidos durante 2 años después de su quinta y última infusión de MSC.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, España, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, España
        • Hospital Universitario Getafe

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad del paciente: mayor de 6 meses y menor de 12 años.
  • Pacientes con confirmación molecular de mutación en los genes COL1A1 o COL1A2 asociados con OI (tipo III).
  • Pacientes con HLA idénticos (que compartían al menos 5/6 antígenos) hermanos dispuestos a donar MSC de médula ósea.
  • Todos los pacientes que cumplan los criterios de inclusión independientemente de que estén o no en tratamiento con bifosfonatos.
  • Pacientes cuyos padres o tutores legales estén dispuestos a firmar los formularios de consentimiento para participar en este ensayo clínico.

Criterio de exclusión:

  • Edad del paciente: mayor de 12 años
  • Pacientes sin confirmación de mutación en los genes COL1A1 o COL1A2 asociados con OI deformante grave (tipo III).
  • Otros subtipos patológicos de OI.
  • Pacientes sin HLA idénticos (que compartían al menos 5/6 antígenos) hermanos dispuestos a donar MSC de médula ósea.
  • Inmunodeficiencias y cualquier otra neoplasia maligna.
  • Participación en otro ensayo clínico.
  • Cualquier condición médica o psiquiátrica que, a juicio del investigador, pudiera afectar la capacidad del paciente para completar el ensayo o dificultar la participación en el mismo.
  • Pacientes cuyos padres o tutores legales no firmen los formularios de consentimiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Células madre mesenquimales
Cinco infusiones de células madre mesenquimales
Biológico: Células madre mesenquimales
Infusiones de células madre mesenquimales

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Eventos adversos como medida de seguridad
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la última infusión de MSC
hasta 2 años después de la última infusión de MSC

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
densidad mineral del hueso
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la última infusión de MSC
hasta 2 años después de la última infusión de MSC
tasa de fractura
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la última infusión de MSC
hasta 2 años después de la última infusión de MSC
velocidad de crecimiento
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la última infusión de MSC
hasta 2 años después de la última infusión de MSC
cambio desde la línea de base en el grado de funcionalidad
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la última infusión de MSC
Encuesta de 9 preguntas usando una escala funcional de Bleck
hasta 2 años después de la última infusión de MSC
cambio desde el inicio en el bienestar
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la última infusión de MSC
Se utilizará un cuestionario de 20 ítems diseñado para evaluar el bienestar.
hasta 2 años después de la última infusión de MSC

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hospital de Cruces

Colaboradores

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Investigadores

  • Investigador principal: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de junio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

24 de junio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Otro número de subvención/financiamiento: EC10-219)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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