Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mesenkymaalisiin kantasoluihin perustuva hoito Osteogenesis Imperfectan hoitoon (TERCELOI)

perjantai 29. syyskuuta 2023 päivittänyt: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää viiden karakterisoidun HLA:n kanssa identtisen MSC:n infuusion turvallisuus ja tehokkuus ei-immunosuppressoiduilla lapsilla, joilla on Osteogenesis Imperfecta (OI).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen pääasiallisena tavoitteena on arvioida mutaatioon perustumattomien HLA-identtisten mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) siirron turvallisuutta OI-lapsipotilaille bifosfonaattihoidosta riippumatta. Koska MSC:t ovat luonnostaan ​​ei-immunogeenisiä eivätkä aiheuta allogeenisten lymfosyyttien proliferaatiota (yhteisviljelykokeissa), HLA-identtiseen tai histoyhteensopivaan (vähintään 5 jaettua kuudesta HLA-antigeenistä) allogeeniseen MSC:hen perustuva soluterapia voidaan suorittaa ilman potilaiden immunosuppressorihoitoa. Immunosuppressorihoidosta johtuvat haitalliset sivuvaikutukset vältetään tätä strategiaa käytettäessä, joten potilaat voivat hyötyä kahdesta soluinfuusiosta. Potilaita seurataan 2 vuotta viidennen ja viimeisen MSC-infuusion jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Espanja, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Getafe

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan ikä: yli 6 kuukautta ja alle 12 vuotta vanha.
  • Potilaat, joilla on molekulaarinen vahvistus mutaatiosta joko COL1A1- tai COL1A2-geeneissä, jotka liittyvät OI:hen (tyyppi III).
  • Potilaat, joilla on identtinen HLA (joilla oli vähintään 5/6 antigeeniä) sisarukset, jotka olivat valmiita luovuttamaan luuytimen MSC:itä.
  • Kaikki potilaat, jotka täyttävät sisällyttämiskriteerit riippumatta siitä, saavatko he bifosfonaattihoitoa vai eivät.
  • Potilaat, joiden vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat valmiita allekirjoittamaan suostumuslomakkeet osallistuakseen tähän kliiniseen tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaan ikä: yli 12 vuotta vanha
  • Potilaat, joilta puuttuu vahvistus COL1A1- tai COL1A2-geenien mutaatiosta, joka liittyy vakavaan muotoaan muuttaviin OI:hin (tyyppi III).
  • Muut OI:n patologiset alatyypit.
  • Potilaat, joilta puuttuu HLA, olivat identtisiä (joilla oli vähintään 5/6 antigeeniä) sisarukset, jotka olivat valmiita luovuttamaan luuytimen MSC:itä.
  • Immuunipuutos ja muut pahanlaatuiset kasvaimet.
  • Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.
  • Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, joka tutkijan mielestä voi vaikuttaa potilaan kykyyn suorittaa tutkimus loppuun tai haitata tutkimukseen osallistumista.
  • Potilaat, joiden vanhemmat tai lailliset huoltajat eivät allekirjoita suostumuslomakkeita

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mesenkymaaliset kantasolut
Viisi mesenkymaalista kantasoluinfuusiota
Biologinen: Mesenkymaaliset kantasolut
Mesenkymaaliset kantasoluinfuusiot

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
luun mineraalitiheys
Aikaikkuna: enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
murtumaprosentti
Aikaikkuna: enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
kasvun nopeus
Aikaikkuna: enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
toiminnallisuusaste muuttuu lähtötasosta
Aikaikkuna: enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
9 kysymyksen kysely Bleckin funktionaalisella asteikolla
enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
hyvinvoinnin muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen
Hyvinvoinnin arvioimiseen käytetään 20 kohdan kyselylomaketta
enintään 2 vuotta viimeisen MSC-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospital de Cruces

Yhteistyökumppanit

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Tutkijat

  • Päätutkija: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 24. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Muu apuraha/rahoitusnumero: EC10-219)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa