Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mesenchymal stamcellebaseret terapi til behandling af osteogenesis imperfecta (TERCELOI)

29. september 2023 opdateret af: Clara I. Rodríguez, Hospital de Cruces
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​fem infusioner af karakteriseret HLA-identisk MSC til ikke-immunsupprimerede børn med Osteogenesis Imperfecta (OI).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med dette forsøg er at vurdere sikkerheden ved ikke-muteret HLA-identisk Mesenchymal stamcelle (MSC) transplantation for OI pædiatriske patienter uanset behandling med biphosphonater. Da MSC i sagens natur er ikke-immunogene og ikke fremkalder proliferation af allogene lymfocytter (i co-kultureksperimenter), kan en celleterapi baseret på HLA-identisk eller histokompatibel (mindst 5 delt ud af 6 HLA-antigener) allogen MSC udføres uden at udsætte patienterne for immunsuppressorbehandling. Bivirkninger som følge af immunsuppressorbehandling vil blive undgået ved brug af denne strategi, så patienter kan drage fordel af to cellulære infusioner. Patienterne vil blive fulgt i 2 år efter deres femte og sidste MSC-infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Getafe

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patientalder: ældre end 6 måneder og yngre end 12 år.
  • Patienter med molekylær bekræftelse af mutation i enten COL1A1- eller COL1A2-gener forbundet med OI (type III).
  • Patienter med HLA identiske (som delte mindst 5/6 antigener) søskende, der er villige til at donere knoglemarvs-MSC'er.
  • Alle patienter, der opfylder inklusionskriterierne, uanset om de er i bifosfonatbehandling eller ej.
  • Patienter, hvis forældre eller de juridiske værger er villige til at underskrive samtykkeformularerne for at deltage i dette kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Patientalder: ældre end 12 år
  • Patienter, der mangler bekræftelse af mutation i enten COL1A1- eller COL1A2-gener forbundet med alvorligt deformerende OI (type III).
  • Andre patologiske undertyper af OI.
  • Patienter, der mangler HLA identiske (som delte mindst 5/6 antigener) søskende, der er villige til at donere knoglemarvs-MSC'er.
  • Immundefekter og enhver anden malignitet.
  • Deltagelse i andre kliniske forsøg.
  • Enhver medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efter forskerens mening kan påvirke patientens evne til at gennemføre forsøget eller hæmme deltagelse i forsøget.
  • Patienter, hvis forældre eller værger ikke underskriver samtykkeformularerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mesenkymale stamceller
Fem mesenkymale stamcelle-infusioner
Biologisk: Mesenkymale stamceller
Mesenkymale stamcelle-infusioner

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hændelser som et mål for sikkerhed
Tidsramme: op til 2 år efter sidste MSCs infusion
op til 2 år efter sidste MSCs infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
knoglemineraltæthed
Tidsramme: op til 2 år efter sidste MSCs infusion
op til 2 år efter sidste MSCs infusion
frakturrate
Tidsramme: op til 2 år efter sidste MSCs infusion
op til 2 år efter sidste MSCs infusion
væksthastighed
Tidsramme: op til 2 år efter sidste MSCs infusion
op til 2 år efter sidste MSCs infusion
ændring fra baseline i grad af funktionalitet
Tidsramme: op til 2 år efter sidste MSCs infusion
9 spørgsmålsundersøgelse ved hjælp af en Bleck funktionsskala
op til 2 år efter sidste MSCs infusion
ændring fra baseline i velvære
Tidsramme: op til 2 år efter sidste MSCs infusion
Et spørgeskema på 20 punkter designet til at evaluere trivslen vil blive brugt
op til 2 år efter sidste MSCs infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospital de Cruces

Samarbejdspartnere

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain
Hospital Universitario Getafe

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Clara I. Rodríguez, Ph. D., BioCruces Health Research Institute/Cruces University Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juni 2014

Først opslået (Anslået)

24. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EudraCT Number:2012-002553-38
  • Health Department of Spain (Andet bevillings-/finansieringsnummer: EC10-219)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta

Kliniske forsøg med Mesenkymale stamceller

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner