造血干细胞移植治疗高危血红蛋白病
2025年2月27日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2014-10C：高危血红蛋白病和其他红细胞输血依赖性疾病患者的同种异体造血干细胞移植
这是一项收集干细胞移植治疗癌症以外的血液病患者的结果的研究。
研究概览
地位
终止
条件
干预/治疗
研究类型
介入性
注册 (实际的)
38
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 51年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 镰状细胞病、地中海贫血、Diamond Blackfan 贫血或其他需要干细胞移植的非恶性血液病的诊断
- 确定可接受的干细胞来源
- 性能状态≥70%（Karnofsky），或≥70（Lansky play score）
- 成人肌酐 <2.0 mg/dl 或儿童肾小球滤过率 > 50 ml/min
- 胆红素、天冬氨酸转氨酶、碱性磷酸酶 < 机构正常值上限的 5 倍
- 没有失代偿性充血性心力衰竭，或不受控制的心律失常和左心室射血分数 > 40%
排除标准：
- 活动性、不受控制的感染
- 怀孕或哺乳
- 艾滋病毒阳性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：减毒消融方案
用于具有匹配的同胞供体或无关的 UCB 供体的患者和 <12 岁和/或轻度/中度铁暴露的 DBA 患者。
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实验性的：降低强度准备方案
用于具有无关供体骨髓的患者和 >12 岁和/或有大量铁暴露的 DBA 患者。
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实验性的：清髓性准备方案
用于具有匹配的同胞供体、无血缘关系的脐带血的患者以及患有严重地中海贫血的患者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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移植物失败率
大体时间：42天
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42天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期
大体时间：6 个月、1 年和 2 年
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6 个月、1 年和 2 年
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无病生存
大体时间：6 个月、1 年和 2 年
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患者不再需要红细胞输注和/或血红蛋白 S 水平与供体相同（仅限镰状细胞病）
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6 个月、1 年和 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ashish Gupta, MBBS, MPH、Masonic Cancer Center, University of Minnesota
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年9月2日
初级完成 (实际的)
2024年11月21日
研究完成 (实际的)
2024年11月21日
研究注册日期
首次提交
2014年6月27日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月27日
首次发布 (估计的)
2014年7月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月27日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
- 先天性骨髓衰竭综合征
- 骨髓衰竭疾病
- 泌尿生殖系统疾病
- 血细胞减少症
- 男性泌尿生殖系统疾病
- 泌尿系统疾病
- 女性泌尿生殖系统疾病
- 女性泌尿生殖系统疾病和妊娠并发症
- 先天性遗传病
- 代谢性疾病
- 排尿障碍
- 泌尿系统表现
- 消化系统疾病
- 白细胞疾病
- 胰腺疾病
- 血液凝固障碍
- 骨髓疾病
- 脂质代谢紊乱
- 出血性疾病
- 贫血，溶血性，先天性
- 贫血、溶血
- 贫血
- 血小板疾病
- 遗传性凝血障碍
- 骨髓增生异常综合征
- 白细胞减少
- 脂质代谢，先天性错误
- 蛋白尿
- 粒细胞缺乏症
- 贫血、发育不良、先天性
- 红细胞再生障碍，纯
- 外分泌性胰腺功能不全
- 脂肪瘤病
- 贫血，再生障碍性
- Shwachman-Diamond 综合症
- 贫血，镰状细胞
- 地中海贫血
- β-地中海贫血
- 血红蛋白尿
- 阵发性血红蛋白尿
- 血液病
- 中性粒细胞减少症
- 血红蛋白病
- 贫血，Diamond-Blackfan
- 血小板无力
其他研究编号
- 2014OC034
- MT2014-10C (其他标识符：Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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