Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas para Hemoglobinopatias de Alto Risco
5 de fevereiro de 2024 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2014-10C: Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas para Pacientes com Hemoglobinopatias de Alto Risco e Outros Distúrbios Dependentes de Transfusão de Eritrócitos
Este é um estudo para coletar os resultados do transplante de células-tronco para pacientes com doenças hematológicas que não o câncer.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
25
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Lisa Burke
- Número de telefone: 612-273-8482
- E-mail: lburke3@Fairview.org
Locais de estudo
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Recrutamento
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
Contato:
- Lisa Burke
- Número de telefone: 612-273-8482
- E-mail: lburke3@Fairview.org
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 53 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Doença Falciforme, Talassemia, Anemia Diamond Blackfan ou outras doenças hematológicas não malignas para as quais o transplante de células-tronco é indicado
- Fonte aceitável de células-tronco identificada
- Status de desempenho de ≥ 70% (Karnofsky) ou ≥ 70 (pontuação de jogo de Lansky)
- Creatinina <2,0 mg/dl para adultos ou taxa de filtração glomerular > 50 ml/min para crianças
- Bilirrubina, Aspartato Aminotransferase, Fosfatase Alcalina < 5 vezes o limite superior da normalidade institucional
- Ausência de insuficiência cardíaca congestiva descompensada, ou arritmia descontrolada e fração de ejeção do ventrículo esquerdo > 40%
Critério de exclusão:
- infecção ativa e descontrolada
- grávida ou amamentando
- HIV positivo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Regime ablativo de toxicidade reduzida
Para uso em pacientes com um irmão doador compatível ou doador de UCB não relacionado e pacientes DBA com menos de 12 anos e/ou com exposição leve/moderada ao ferro.
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Experimental: Regime preparativo de intensidade reduzida
Para uso em pacientes com medula óssea de doador não aparentado e para pacientes DBA com mais de 12 anos e/ou com exposição significativa ao ferro.
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Experimental: Regime Preparativo Mieloablativo
Para uso em pacientes com doador irmão compatível, sangue de cordão umbilical não aparentado e naqueles com talassemia grave.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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incidência de falha do enxerto
Prazo: 42 dias
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42 dias
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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sobrevida global
Prazo: 6 meses, 1 e 2 anos
|
6 meses, 1 e 2 anos
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|
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sobrevivência livre de doença
Prazo: 6 meses, 1 e 2 anos
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paciente que não precisa mais de transfusão de hemácias e/ou nível de hemoglobina S igual ao do doador (somente doença falciforme)
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6 meses, 1 e 2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de setembro de 2014
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de junho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de junho de 2014
Primeira postagem (Estimado)
1 de julho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
6 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças Metabólicas
- Doenças Urológicas
- Manifestações Urológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios da micção
- Anemia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Agranulocitose
- Leucopenia
- Distúrbios leucocitários
- Doenças pancreáticas
- Proteinúria
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hipoplástica Congênita
- Anemia Aplástica
- Síndromes de Falha Congênita da Medula Óssea
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Síndromes Mielodisplásicas
- Aplasia de células vermelhas, pura
- Lipomatose
- Insuficiência Pancreática Exócrina
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Neutropenia
- Doenças Hematológicas
- Anemia Falciforme
- Talassemia
- beta-talassemia
- Hemoglobinopatias
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Síndrome de Shwachman-Diamond
- Trombastenia
Outros números de identificação do estudo
- 2014OC034
- MT2014-10C (Outro identificador: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .