Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hematopoetisk stamcellstransplantation för högriskhemoglobinopatier

5 februari 2024 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-10C: Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation för patienter med högriskhemoglobinopatier och andra röda blodkroppstransfusionsberoende sjukdomar

Detta är en studie för att samla in resultaten av stamcellstransplantation för patienter med andra hematologiska sjukdomar än cancer.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

25

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 53 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av sicklecellssjukdom, talassemi, Diamond Blackfan-anemi eller andra icke-maligna hematologiska sjukdomar för vilka en stamcellstransplantation är indicerad
  • Acceptabel stamcellskälla identifierad
  • Prestandastatus på ≥ 70 % (Karnofsky) eller ≥ 70 (Lansky-spelpoäng)
  • Kreatinin <2,0 mg/dl för vuxna eller glomerulär filtrationshastighet > 50 ml/min för barn
  • Bilirubin, Aspartate Aminotransferas, Alkaliskt fosfatas <5 gånger den övre gränsen för institutionell normal
  • Frånvaro av dekompenserad kongestiv hjärtsvikt, eller okontrollerad arytmi och vänsterkammars ejektionsfraktion > 40 %

Exklusions kriterier:

  • aktiv, okontrollerad infektion
  • gravid eller ammar
  • Hivpositiv

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ablativ regim med reducerad toxicitet
För användning till patienter med en matchad syskondonator eller obesläktad UCB-givare och DBA-patienter som är <12 år och/eller har mild/måttlig järnexponering.
Läkemedel: Ablativ regim med reducerad toxicitet
  • Anti-tymocytglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
  • Stamcellsinfusion dag 0
Experimentell: Förberedande regimen med reducerad intensitet
För användning till patienter med obesläktad benmärg från donator och för DBA-patienter som är >12 år och/eller har betydande järnexponering.
Läkemedel: Förberedande regimen med reducerad intensitet
  • Alemtuzumab
  • Cyklofosfamid
  • Fludarabin
  • Total Body Bestrålning (TBI)
  • Stamcellsinfusion dag 0
Experimentell: Myeloablativ preparativ regim
För användning hos patienter med en matchad syskondonator, obesläktat navelsträngsblod och hos patienter med svår talassemi.
Läkemedel: Myeloablativ preparativ regim
  • Alemtuzumab
  • Cyklofosfamid
  • Busulfan
  • Stamcellsinfusion dag 0

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
förekomsten av transplantatfel
Tidsram: 42 dagar
42 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
total överlevnad
Tidsram: 6 månader, 1 och 2 år
6 månader, 1 och 2 år
sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: 6 månader, 1 och 2 år
patient som inte längre behöver transfusion av röda blodkroppar och/eller en hemoglobin S-nivå hos donatorn (endast sicklecellssjukdom)
6 månader, 1 och 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Utredare

  • Huvudutredare: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 september 2014

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juni 2014

Första postat (Beräknad)

1 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

6 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2014OC034
  • MT2014-10C (Annan identifierare: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera