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Trapianto di cellule staminali emopoietiche per emoglobinopatie ad alto rischio

27 febbraio 2025 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-10C: trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per pazienti con emoglobinopatie ad alto rischio e altre patologie dipendenti da trasfusione di globuli rossi

Questo è uno studio per raccogliere i risultati del trapianto di cellule staminali per i pazienti con malattie ematologiche diverse dal cancro.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 51 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di anemia falciforme, talassemia, anemia di Diamond Blackfan o altre malattie ematologiche non maligne per le quali è indicato un trapianto di cellule staminali
  • Identificata una fonte accettabile di cellule staminali
  • Performance status ≥ 70% (Karnofsky) o ≥ 70 (Punteggio gioco Lansky)
  • Creatinina <2,0 mg/dl per adulti o velocità di filtrazione glomerulare > 50 ml/min per bambini
  • Bilirubina, aspartato aminotransferasi, fosfatasi alcalina <5 volte il limite superiore del normale istituzionale
  • Assenza di insufficienza cardiaca congestizia scompensata o aritmia incontrollata e frazione di eiezione ventricolare sinistra > 40%

Criteri di esclusione:

  • infezione attiva e incontrollata
  • gravidanza o allattamento
  • HIV positivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime ablativo a tossicità ridotta
Per l'uso in pazienti con un fratello donatore compatibile o donatore non imparentato con UCB e pazienti con DBA di età <12 anni e/o con esposizione al ferro lieve/moderata.
Droga: Regime ablativo a tossicità ridotta
  • Globulina anti-timocita (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfano
  • Infusione di cellule staminali giorno 0
Sperimentale: Regime preparatorio a intensità ridotta
Per l'uso in pazienti con midollo osseo da donatore non imparentato e per pazienti DBA di età >12 anni e/o con significativa esposizione al ferro.
Droga: Regime preparatorio a intensità ridotta
  • Alemtuzumab
  • Ciclofosfamide
  • Fludarabina
  • Irradiazione corporea totale (TBI)
  • Infusione di cellule staminali giorno 0
Sperimentale: Regime preparatorio mieloablativo
Per l'uso in pazienti con un fratello donatore compatibile, sangue del cordone ombelicale non imparentato e in quelli con grave talassemia.
Droga: Regime preparatorio mieloablativo
  • Alemtuzumab
  • Ciclofosfamide
  • Busulfano
  • Infusione di cellule staminali giorno 0

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
incidenza di fallimento del trapianto
Lasso di tempo: 42 giorni
42 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 e 2 anni
6 mesi, 1 e 2 anni
sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 e 2 anni
paziente che non necessita più di trasfusioni di globuli rossi e/o un livello di emoglobina S pari a quello del donatore (solo anemia falciforme)
6 mesi, 1 e 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigatori

  • Investigatore principale: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

2 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

21 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

21 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2014

Primo Inserito (Stimato)

1 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2014OC034
  • MT2014-10C (Altro identificatore: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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