Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation for højrisikohæmoglobinopatier

5. februar 2024 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-10C: Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med højrisikohæmoglobinopatier og andre røde celletransfusionsafhængige lidelser

Dette er en undersøgelse for at indsamle resultaterne af stamcelletransplantation for patienter med andre hæmatologiske sygdomme end cancer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

25

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 53 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af seglcellesygdom, thalassæmi, Diamond Blackfan Anæmi eller andre ikke-maligne hæmatologiske lidelser, for hvilke en stamcelletransplantation er indiceret
  • Acceptabel stamcellekilde identificeret
  • Præstationsstatus på ≥ 70 % (Karnofsky) eller ≥ 70 (Lansky-spilscore)
  • Kreatinin <2,0 mg/dl for voksne eller glomerulær filtrationshastighed > 50 ml/min for børn
  • Bilirubin, Aspartat Aminotransferase, Alkalisk fosfatase <5 gange den øvre grænse for institutionel normal
  • Fravær af dekompenseret kongestiv hjertesvigt eller ukontrolleret arytmi og venstre ventrikulær ejektionsfraktion > 40 %

Ekskluderingskriterier:

  • aktiv, ukontrolleret infektion
  • gravid eller ammende
  • HIV-positiv

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ablativ regime med reduceret toksicitet
Til brug hos patienter med en matchet søskendedonor eller ubeslægtet UCB-donor og DBA-patienter, der er <12 år og/eller har mild/moderat jerneksponering.
Medicin: Ablativ regime med reduceret toksicitet
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
  • Stamcelleinfusion dag 0
Eksperimentel: Forberedende regime med reduceret intensitet
Til brug hos patienter med ubeslægtet donorknoglemarv og til DBA-patienter, der er >12 år og/eller har betydelig jerneksponering.
Medicin: Forberedende regime med reduceret intensitet
  • Alemtuzumab
  • Cyclofosfamid
  • Fludarabin
  • Total Body irradiation (TBI)
  • Stamcelleinfusion dag 0
Eksperimentel: Myeloablativ præparativ regime
Til brug hos patienter med en matchende søskendedonor, ubeslægtet navlestrengsblod og til patienter med svær thalassæmi.
Medicin: Myeloablativ præparativ regime
  • Alemtuzumab
  • Cyclofosfamid
  • Busulfan
  • Stamcelleinfusion dag 0

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
forekomst af graftsvigt
Tidsramme: 42 dage
42 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
samlet overlevelse
Tidsramme: 6 måneder, 1 og 2 år
6 måneder, 1 og 2 år
sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 6 måneder, 1 og 2 år
patient, der ikke længere har behov for transfusion af røde blodlegemer og/eller et hæmoglobin S-niveau hos donoren (kun seglcellesygdom)
6 måneder, 1 og 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. september 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2014

Først opslået (Anslået)

1. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2014OC034
  • MT2014-10C (Anden identifikator: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner