Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for høyrisikohemoglobinopatier

5. februar 2024 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-10C: Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon for pasienter med høyrisikohemoglobinopatier og andre røde celletransfusjonsavhengige lidelser

Dette er en studie for å samle resultatene av stamcelletransplantasjon for pasienter med andre hematologiske sykdommer enn kreft.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

25

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 53 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av sigdcellesykdom, talassemi, Diamond Blackfan-anemi eller andre ikke-maligne hematologiske lidelser som en stamcelletransplantasjon er indisert for
  • Akseptabel stamcellekilde identifisert
  • Ytelsesstatus på ≥ 70 % (Karnofsky), eller ≥ 70 (Lansky-spillscore)
  • Kreatinin <2,0 mg/dl for voksne eller glomerulær filtrasjonshastighet > 50 ml/min for barn
  • Bilirubin, Aspartate Aminotransferase, Alkalisk fosfatase <5 ganger øvre grense for institusjonell normal
  • Fravær av dekompensert kongestiv hjertesvikt, eller ukontrollert arytmi og venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon > 40 %

Ekskluderingskriterier:

  • aktiv, ukontrollert infeksjon
  • gravid eller ammer
  • HIV-positiv

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ablativt regime med redusert toksisitet
For bruk hos pasienter med matchende søskendonor eller ubeslektet UCB-donor og DBA-pasienter som er <12 år og/eller har mild/moderat jerneksponering.
Legemiddel: Ablativt regime med redusert toksisitet
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
  • Stamcelleinfusjon dag 0
Eksperimentell: Forberedende regime med redusert intensitet
Til bruk hos pasienter med ubeslektet donorbenmarg og for DBA-pasienter som er >12 år og/eller har betydelig jerneksponering.
Legemiddel: Forberedende regime med redusert intensitet
  • Alemtuzumab
  • Cyklofosfamid
  • Fludarabin
  • Total Body irradiation (TBI)
  • Stamcelleinfusjon dag 0
Eksperimentell: Myeloablativt preparativt regime
For bruk hos pasienter med matchende søskendonor, ubeslektet navlestrengsblod og hos de med alvorlig talassemi.
Legemiddel: Myeloablativt preparativt regime
  • Alemtuzumab
  • Cyklofosfamid
  • Busulfan
  • Stamcelleinfusjon dag 0

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
forekomst av graftsvikt
Tidsramme: 42 dager
42 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
total overlevelse
Tidsramme: 6 måneder, 1 og 2 år
6 måneder, 1 og 2 år
sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: 6 måneder, 1 og 2 år
pasient som ikke lenger trenger transfusjon av røde blodlegemer og/eller et hemoglobin S-nivå på nivået til giveren (bare sigdcellesykdom)
6 måneder, 1 og 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. september 2014

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2014

Først lagt ut (Antatt)

1. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

6. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2014OC034
  • MT2014-10C (Annen identifikator: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Brazil

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere