Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Greffe de cellules souches hématopoïétiques pour les hémoglobinopathies à haut risque

27 février 2025 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-10C : Greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques pour les patients atteints d'hémoglobinopathies à haut risque et d'autres troubles dépendants de la transfusion de globules rouges

Il s'agit d'une étude visant à recueillir les résultats de la greffe de cellules souches chez les patients atteints de maladies hématologiques autres que le cancer.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

38

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 51 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la drépanocytose, de la thalassémie, de l'anémie Diamond Blackfan ou d'autres troubles hématologiques non malins pour lesquels une greffe de cellules souches est indiquée
  • Source de cellules souches acceptable identifiée
  • Statut de performance ≥ 70 % (Karnofsky) ou ≥ 70 (score de jeu Lansky)
  • Créatinine <2,0 mg/dl pour les adultes ou taux de filtration glomérulaire > 50 ml/min pour les enfants
  • Bilirubine, aspartate aminotransférase, phosphatase alcaline < 5 fois la limite supérieure de la normale institutionnelle
  • Absence d'insuffisance cardiaque congestive décompensée ou d'arythmie non contrôlée et fraction d'éjection ventriculaire gauche > 40 %

Critère d'exclusion:

  • infection active et non maîtrisée
  • enceinte ou allaitante
  • séropositif

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Régime ablatif à toxicité réduite
À utiliser chez les patients avec un frère ou une sœur donneur compatible ou un donneur UCB non apparenté et les patients DBA qui ont moins de 12 ans et/ou qui ont une exposition légère/modérée au fer.
Médicament: Régime ablatif à toxicité réduite
  • Globuline anti-thymocyte (ATG)
  • Fludarabine
  • Busulfan
  • Infusion de cellules souches Jour 0
Expérimental: Régime de préparation à intensité réduite
À utiliser chez les patients avec de la moelle osseuse d'un donneur non apparenté et chez les patients DBA âgés de plus de 12 ans et/ou présentant une exposition importante au fer.
Médicament: Régime de préparation à intensité réduite
  • Alemtuzumab
  • Cyclophosphamide
  • Fludarabine
  • Irradiation corporelle totale (TBI)
  • Infusion de cellules souches Jour 0
Expérimental: Régime préparatif myéloablatif
Pour une utilisation chez les patients ayant un frère ou une sœur donneur compatible, du sang de cordon ombilical non apparenté et chez ceux souffrant de thalassémie sévère.
Médicament: Régime préparatif myéloablatif
  • Alemtuzumab
  • Cyclophosphamide
  • Busulfan
  • Infusion de cellules souches Jour 0

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
incidence de l'échec de la greffe
Délai: 42 jours
42 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
la survie globale
Délai: 6 mois, 1 et 2 ans
6 mois, 1 et 2 ans
survie sans maladie
Délai: 6 mois, 1 et 2 ans
patient n'ayant plus besoin de transfusion de globules rouges et/ou un taux d'hémoglobine S égal à celui du donneur (drépanocytose uniquement)
6 mois, 1 et 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

2 septembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

21 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

21 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2014

Première publication (Estimé)

1 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2014OC034
  • MT2014-10C (Autre identifiant: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner