Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro vysoce rizikové hemoglobinopatie

5. února 2024 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-10C: Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk pro pacienty s vysoce rizikovými hemoglobinopatiemi a jinými poruchami závislými na transfuzi červených krvinek

Jedná se o studii, která má shromáždit výsledky transplantace kmenových buněk u pacientů s jinými hematologickými onemocněními než je rakovina.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

25

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 53 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza srpkovité anémie, talasémie, Diamond Blackfan anémie nebo jiných nezhoubných hematologických poruch, pro které je indikována transplantace kmenových buněk
  • Identifikován přijatelný zdroj kmenových buněk
  • Stav výkonu ≥ 70 % (Karnofsky) nebo ≥ 70 (skóre hry Lansky)
  • Kreatinin <2,0 mg/dl u dospělých nebo rychlost glomerulární filtrace > 50 ml/min u dětí
  • Bilirubin, aspartátaminotransferáza, alkalická fosfatáza <5násobek horní hranice ústavního normálu
  • Absence dekompenzovaného městnavého srdečního selhání nebo nekontrolované arytmie a ejekční frakce levé komory > 40 %

Kritéria vyloučení:

  • aktivní, nekontrolovaná infekce
  • těhotná nebo kojící
  • HIV pozitivní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ablativní režim se sníženou toxicitou
Pro použití u pacientů s odpovídajícím sourozeneckým dárcem nebo nepříbuzným dárcem UCB a pacienty s DBA, kteří jsou <12 let a/nebo mají mírnou/střední expozici železu.
Lék: Ablativní režim se sníženou toxicitou
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
  • Den infuze kmenových buněk 0
Experimentální: Preparativní režim se sníženou intenzitou
Pro použití u pacientů s nepříbuzným dárcem kostní dřeně au pacientů s DBA, kteří jsou >12 let a/nebo mají významnou expozici železu.
Lék: Preparativní režim se sníženou intenzitou
  • alemtuzumab
  • cyklofosfamid
  • fludarabin
  • Celkové ozáření těla (TBI)
  • Den infuze kmenových buněk 0
Experimentální: Myeloablativní preparativní režim
Pro použití u pacientů s odpovídajícím sourozeneckým dárcem, nepříbuznou pupečníkovou krví au pacientů s těžkou talasémií.
Lék: Myeloablativní preparativní režim
  • alemtuzumab
  • cyklofosfamid
  • busulfan
  • Den infuze kmenových buněk 0

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
výskyt selhání štěpu
Časové okno: 42 dní
42 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
celkové přežití
Časové okno: 6 měsíců, 1 a 2 roky
6 měsíců, 1 a 2 roky
přežití bez onemocnění
Časové okno: 6 měsíců, 1 a 2 roky
pacient již nepotřebuje transfuzi červených krvinek a/nebo hladinu hemoglobinu S na úrovni dárce (pouze srpkovitá anémie)
6 měsíců, 1 a 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. září 2014

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2014OC034
  • MT2014-10C (Jiný identifikátor: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit