Hematopoieettinen kantasolusiirto korkean riskin hemoglobinopatioihin
torstai 27. helmikuuta 2025 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2014-10C: Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto potilaille, joilla on korkean riskin hemoglobinopatiat ja muut punasolujen siirrosta riippuvaiset häiriöt
Tämä on tutkimus, jossa kerätään kantasolusiirron tuloksia potilailta, joilla on muita hematologisia sairauksia kuin syöpä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
38
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Medical Center, Fairview
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 51 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sirppisolutaudin, talassemian, Diamond Blackfan -anemian tai muiden ei-pahanlaatuisten hematologisten sairauksien diagnoosi, joihin kantasolusiirto on aiheellista
- Hyväksyttävä kantasolulähde tunnistettu
- Suorituskyky ≥ 70 % (Karnofsky) tai ≥ 70 (Lanskyn pelitulos)
- Kreatiniini <2,0 mg/dl aikuisilla tai glomerulussuodatusnopeus > 50 ml/min lapsilla
- Bilirubiini, aspartaattiaminotransferaasi, alkalinen fosfataasi < 5 kertaa laitoksen normaalin yläraja
- Dekompensoituneen kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan puuttuminen tai hallitsematon rytmihäiriö ja vasemman kammion ejektiofraktio > 40 %
Poissulkemiskriteerit:
- aktiivinen, hallitsematon infektio
- raskaana tai imettävänä
- HIV-positiivinen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vähennetyn myrkyllisyyden poistava hoito-ohjelma
Käytetään potilaille, joilla on vastaava sisarusluovuttaja tai ulkopuolinen UCB-luovuttaja ja DBA-potilaita, jotka ovat alle 12-vuotiaita ja/tai joilla on lievä tai kohtalainen rautaaltistus.
|
|
|
Kokeellinen: Alennettu intensiteetti valmistava ohjelma
Käytetään potilaille, joilla ei ole sukua luovuttajan luuydintä, ja DBA-potilaille, jotka ovat yli 12-vuotiaita ja/tai joilla on merkittävä rautaaltistus.
|
|
|
Kokeellinen: Myeloablatiivinen valmisteleva hoito-ohjelma
Käytetään potilaille, joilla on vastaava sisarusluovuttaja, ei-sukulainen napanuoraveri ja potilaille, joilla on vaikea talassemia.
|
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 42 päivää
|
42 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta
|
6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta
|
|
|
taudista vapaata selviytymistä
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta
|
potilas, joka ei enää tarvitse punasolusiirtoa ja/tai hemoglobiini S -tasoa luovuttajan tasolla (vain sirppisolusairaus)
|
6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 2. syyskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. marraskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Synnynnäiset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Urogenitaaliset sairaudet
- Sytopenia
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Urologiset ilmenemismuodot
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Leukosyyttihäiriöt
- Haiman sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Luuydinsairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Leukopenia
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Proteinuria
- Agranulosytoosi
- Anemia, hypoplastinen, synnynnäinen
- Red-Cell Aplasia, puhdas
- Eksokriininen haiman vajaatoiminta
- Lipomatoosi
- Anemia, Aplastinen
- Shwachman-Diamondin oireyhtymä
- Anemia, sirppisolu
- Talassemia
- beeta-talassemia
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Hematologiset sairaudet
- Neutropenia
- Hemoglobinopatiat
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Trombastenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014OC034
- MT2014-10C (Muu tunniste: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .