Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hematopoëtische stamceltransplantatie voor hemoglobinopathieën met een hoog risico

27 februari 2025 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-10C: Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie voor patiënten met een hoog risico op hemoglobinopathieën en andere aandoeningen die afhankelijk zijn van rode bloedceltransfusie

Dit is een studie om de resultaten van stamceltransplantatie te verzamelen voor patiënten met andere hematologische aandoeningen dan kanker.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Medical Center, Fairview

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 51 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van sikkelcelziekte, thalassemie, Diamond Blackfan-anemie of andere niet-kwaadaardige hematologische aandoeningen waarvoor een stamceltransplantatie geïndiceerd is
  • Aanvaardbare stamcelbron geïdentificeerd
  • Prestatiestatus van ≥ 70% (Karnofsky), of ≥ 70 (Lansky-spelscore)
  • Creatinine < 2,0 mg/dl voor volwassenen of glomerulaire filtratiesnelheid > 50 ml/min voor kinderen
  • Bilirubine, Aspartaat Aminotransferase, Alkalische fosfatase <5 keer de bovengrens van institutioneel normaal
  • Afwezigheid van gedecompenseerd congestief hartfalen, of ongecontroleerde aritmie en linkerventrikelejectiefractie > 40%

Uitsluitingscriteria:

  • actieve, ongecontroleerde infectie
  • zwanger of borstvoeding geven
  • Hiv-positief

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Verminderde toxiciteit Ablatief regime
Voor gebruik bij patiënten met een gematchte broer/zus-donor of niet-verwante UCB-donor en DBA-patiënten die <12 jaar zijn en/of een milde/matige ijzerblootstelling hebben.
Geneesmiddel: Verminderde toxiciteit Ablatief regime
  • Anti-thymocyt globuline (ATG)
  • fludarabine
  • busulfan
  • Stamcelinfusie Dag 0
Experimenteel: Voorbereidend regime met verminderde intensiteit
Voor gebruik bij patiënten met niet-verwant donorbeenmerg en voor DBA-patiënten die ouder zijn dan 12 jaar en/of een aanzienlijke blootstelling aan ijzer hebben.
Geneesmiddel: Voorbereidend regime met verminderde intensiteit
  • Alemtuzumab
  • Cyclofosfamide
  • fludarabine
  • Totale lichaamsbestraling (TBI)
  • Stamcelinfusie Dag 0
Experimenteel: Myeloablatief preparatief regime
Voor gebruik bij patiënten met een gematchte broer of zus, niet-verwant navelstrengbloed en bij patiënten met ernstige thalassemie.
Geneesmiddel: Myeloablatief preparatief regime
  • Alemtuzumab
  • Cyclofosfamide
  • busulfan
  • Stamcelinfusie Dag 0

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
incidentie van transplantaatfalen
Tijdsspanne: 42 dagen
42 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
algemeen overleven
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 en 2 jaar
6 maanden, 1 en 2 jaar
ziektevrij overleven
Tijdsspanne: 6 maanden, 1 en 2 jaar
patiënt heeft geen rode bloedceltransfusie meer nodig en/of een hemoglobine S-spiegel op die van de donor (alleen sikkelcelanemie)
6 maanden, 1 en 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ashish Gupta, MBBS, MPH, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

2 september 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 november 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juni 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

1 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2014OC034
  • MT2014-10C (Andere identificatie: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren