KHK2823 在急性髓系白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者中的研究
2024年4月25日 更新者：Kyowa Kirin, Inc.
KHK2823 在急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者中的 1 期研究。
这是人类首次非随机、开放标签剂量递增研究，旨在研究 KHK2823 重复剂量的安全性、药代动力学、免疫原性和药效学。
研究概览
详细说明
这是一项 KHK2823 的 1 期、多中心、开放标签、剂量递增研究，受试者为既往未经治疗的 AML 成年患者，且不适合强化缓解诱导治疗；没有其他可用或合适的标准疗法的复发/难治性 AML；或既往接受过低甲基化药物（如地西他滨和阿扎胞苷）治疗的复发/难治性 MDS 或不适合接受低甲基化药物的患者，这包括高风险或输血依赖性低风险患者。
根据世界卫生组织 (WHO) 标准，患者必须有原发性或继发性 AML 或 MDS 记录。
在签署知情同意书后，将对患者进行筛选以进入研究。
该研究由两部分组成。
在第 1 部分中，每个队列 3 至 6 名患者将按顺序入组至最多 7 个剂量递增队列，以建立 MTD。
KHK2823 将每周管理一次。
在第2部分中，可能会额外招募18名患者，以进一步评估KHK2823的安全性、PK、PD和潜在抗白血病活性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
39
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Brighton、英国、BN2 5BE
- University of Sussex, Royal Sussex County Hospital
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Glasgow、英国
- Beatson West of Scotland Cancer Centre
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Leeds、英国
- St James's Institute of Oncology
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London、英国
- St Bartholomew's Hospital
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London、英国
- NIHR/Wellcome UCLH Clinical Research Facility University College Hospital London
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Newcastle Upon Tyne、英国
- Northern Centre for Cancer Care, Freeman Road Hospital
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Southampton、英国
- Southampton General Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥ 18 岁、患有既往未经治疗的 AML、不适合强化缓解诱导治疗的男性和女性；没有其他可用或合适的标准疗法的复发/难治性 AML；或复发/难治性MDS，既往接受过低甲基化药物治疗，或不适合接受低甲基化药物治疗
- 组织病理学/细胞学记录的原发性或继发性 AML（按 WHO 标准或 MDS 定义），经治疗机构病理学审查确认
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态评分为 0-2
- 预期寿命至少3个月
排除标准：
- 急性早幼粒细胞白血病（FAB M3型）的组织学诊断
- 有临床意义的中枢神经系统白血病
- 在 KHK2823 给药前 2 周内，在治疗期间通过全身治疗（包括任何化疗、放疗或研究性治疗）治疗潜在的血液病；或 KHK2823 给药前 30 天内进行免疫治疗；用于治疗白细胞增多症的羟基脲 (Hydrea®) 除外，该药物必须在首次服用 KHK2823 前至少 24 小时停用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：KHK2823
以选定的剂量水平施用单药 KHK2823
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单一代理KHK2823
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生不良事件的参与者数量作为安全性和耐受性的衡量标准。
大体时间：每周评估治疗持续时间（预计至少 8 周），加上 42 天的随访期
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每周评估治疗持续时间（预计至少 8 周），加上 42 天的随访期
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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药代动力学： 峰值血清浓度 (Cmax) 达到 Cmax 的时间 (tmax) 最低血清浓度 (Ctrough) 曲线下面积 (AUC) 半衰期 (t1/2) 清除率 (CL) 分布容积 (Vd) 蓄积率 (R)
大体时间：在治疗的前 24 周以及 42 天的随访期间进行评估
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在治疗的前 24 周以及 42 天的随访期间进行评估
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疾病缓解：总体缓解率（ORR）、总体生存期（OS）、无事件生存期（EFS）、无复发生存期（RFS）、无进展生存期（PFS）和无病生存期（DFS）
大体时间：每 8 周评估一次治疗持续时间（预计至少 8 周），加上 14 天的随访期
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每 8 周评估一次治疗持续时间（预计至少 8 周），加上 14 天的随访期
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免疫原性：抗KHK2823抗体
大体时间：在治疗的前 24 周以及 42 天的随访期内每 4 周进行一次评估
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人抗药抗体的测定
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在治疗的前 24 周以及 42 天的随访期内每 4 周进行一次评估
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药效学：CD123+
大体时间：在治疗的前 24 周以及 42 天的随访期间进行评估
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KHK2823 靶标表达的测量
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在治疗的前 24 周以及 42 天的随访期间进行评估
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年6月1日
初级完成 (实际的)
2019年5月10日
研究完成 (实际的)
2019年5月10日
研究注册日期
首次提交
2014年6月12日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月3日
首次发布 (估计的)
2014年7月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月25日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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