普乐沙福用于 CD34+ 造血祖细胞动员的升级和镰状细胞病患者珠蛋白基因转移的评估
2025年3月28日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center
镰状细胞病患者 CD34+ 造血祖细胞动员中 Plerixafor 升级的安全性和有效性试验以及珠蛋白基因转移的评估
这项研究的目的是测试一种名为 Plerixafor 的药物的安全性和有效性。
Plerixafor 被美国 FDA 批准用于在癌症患者采集前增加血液干细胞计数。
它尚未被批准用于镰状细胞病患者。
研究人员想知道 Plerixafor 是否可用于增加镰状细胞病患者的细胞计数。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Weill Cornell Medical College
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者必须已确诊并可测量镰状细胞病，定义为 SS 或 Sβ 地中海贫血，经血红蛋白分级证实。
- ≥ 18 至 65 岁
- 患者的 ECOG 体能状态必须≤2 或 Karnofsky 评分 > 70%
患者必须具有如下定义的可接受的器官和骨髓功能：
- 白细胞 ≥ 3,000/μL
- ANC ≥ 1,500/微升
- 血小板≥150,000//μL
- 血红蛋白 ≥ 6 gm/dL
- 计算的肌酐清除率 ≥ 60ml/min * *使用 Cockcroft-gault 方程 [140 - 年龄（岁）] [体重（kg）] x 0.85 如果女性 72 [血清肌酐（mg/dL]
- 有生育能力的女性和男性必须同意在进入研究之前和参与研究期间使用充分的避孕措施（激素或屏障避孕方法；禁欲）。 如果女性在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的治疗医生。
- 每个患者必须愿意作为研究对象参与，并且必须签署知情同意书。
排除标准：
患者是：
- 在进入研究之前的 4 周内接受或接受过研究药物的治疗或
- 由主治医师确定，由于提前 4 周以上给药而导致的不良事件尚未恢复。
- ALT(SGPT) > 2.5 X 正常上限的患者
- 肌酐清除率 < 60 毫升/分钟的患者
患有无法控制的疾病的患者，包括但不限于：
- 持续或活动性感染
- 过去 14 天内入过急诊室或住院
- 过去 30 天内做过大手术
- 会限制对治疗医师确定的研究要求的遵守的医学/精神疾病/社交情况。
- 怀孕或哺乳的女性患者
- 患有活动性乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 感染的患者
- 由射血分数 < 40% 定义的心脏功能差的患者被排除在外，因为白细胞去除术对液体转移的潜在耐受性较差（仅适用于参加白细胞去除术第二阶段方案的患者）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：普乐沙福
患者将在普乐沙福给药前约 0-2 小时、给药后约 6-12 小时和给药后约 20-48 小时接受单剂量皮下普乐沙福并进行外周血研究，最后 3 名患者将接受白细胞去除术。
收集的 HPC 将被转移到 MSKCC CTCEF，以确定 HPC 是否适合用编码正常 ß-珠蛋白基因的慢病毒载体进行转导。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全
大体时间：最多 30 天
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使用剂量限制毒性 (DLT) 终点评估安全性。
DLT 的定义是发生以下任何符合以下标准的事件： 发生需要住院治疗的血管闭塞性危象、急性胸部综合征、CNS 急性事件或任何其他疾病相关的基于缺血的不良事件 (AE) 应该如果发生在 48 小时 DLT 观察期内，则被视为 DLT。
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最多 30 天
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功效
大体时间：普乐沙福后 6-12 小时或 24-48 小时≥ 30/ul。
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疗效定义为 100% 的可评估患者达到 PB CD34 浓度≥ 30/uL。
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普乐沙福后 6-12 小时或 24-48 小时≥ 30/ul。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Roni Tamari, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Boulad F, Zhang J, Yazdanbakhsh K, Sadelain M, Shi PA. Evidence for continued dose escalation of plerixafor for hematopoietic progenitor cell collections in sickle cell disease. Blood Cells Mol Dis. 2021 Sep;90:102588. doi: 10.1016/j.bcmd.2021.102588. Epub 2021 Jun 15.
- Avecilla ST, Boulad F, Yazdanbakhsh K, Sadelain M, Shi PA. Process and procedural adjustments to improve CD34+ collection efficiency of hematopoietic progenitor cell collections in sickle cell disease. Transfusion. 2021 Sep;61(9):2775-2781. doi: 10.1111/trf.16551. Epub 2021 Jun 23.
- Boulad F, Shore T, van Besien K, Minniti C, Barbu-Stevanovic M, Fedus SW, Perna F, Greenberg J, Guarneri D, Nandi V, Mauguen A, Yazdanbakhsh K, Sadelain M, Shi PA. Safety and efficacy of plerixafor dose escalation for the mobilization of CD34+ hematopoietic progenitor cells in patients with sickle cell disease: interim results. Haematologica. 2018 May;103(5):770-777. doi: 10.3324/haematol.2017.187047. Epub 2018 Feb 1. Erratum In: Haematologica. 2018 Sep;103(9):1577. doi: 10.3324/haematol.2018.199414.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年9月17日
初级完成 (实际的)
2025年3月27日
研究完成 (实际的)
2025年3月27日
研究注册日期
首次提交
2014年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月15日
首次发布 (估计的)
2014年7月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月28日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
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