Eskalation von Plerixafor zur Mobilisierung von CD34+ hämatopoetischen Vorläuferzellen und Bewertung des Globin-Gentransfers bei Patienten mit Sichelzellanämie

Einschlusskriterien:

• Die Patienten müssen eine bestätigte und messbare Sichelzellanämie haben, definiert durch SS- oder Sβ-Thalassämie, bestätigt durch Hämoglobinfraktionierung.
• ≥ 18 bis 65 Jahre alt
• Der Patient muss einen ECOG-Leistungsstatus ≤ 2 oder einen Karnofsky-Score > 70 % haben

• Die Patienten müssen eine akzeptable Organ- und Markfunktion haben, wie unten definiert:

  • WBC ≥ 3.000/μl
  • ANC ≥ 1.500/μl
  • Blutplättchen ≥150.000//μl
  • Hämoglobin ≥ 6 g/dl
  • Berechnete Kreatinin-Clearance ≥ 60 ml/min * *Unter Verwendung der Cockcroft-Gault-Gleichung [140 – Alter (Jahre)] [Gewicht (kg)] x 0,85 bei Frau 72 [Serum-Kreatinin (mg/dL)
• Frauen im gebärfähigen Alter und Männer müssen sich vor Studieneintritt und für die Dauer der Studienteilnahme verpflichten, eine adäquate Empfängnisverhütung (hormonelle oder Barrieremethode zur Empfängnisverhütung; Abstinenz) anzuwenden. Sollte eine Frau während der Teilnahme an dieser Studie schwanger werden oder vermuten, schwanger zu sein, sollte sie unverzüglich ihren behandelnden Arzt informieren.
• Jeder Patient muss bereit sein, als Versuchsperson an der Studie teilzunehmen, und eine Einverständniserklärung unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

• Patienten, die:

  • Erhalt oder Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen vor Eintritt in die Studie ODER
  • sich nicht von unerwünschten Ereignissen erholt haben, die auf Arzneimittel zurückzuführen sind, die mehr als 4 Wochen zuvor verabreicht wurden, wie vom behandelnden Arzt festgestellt.
• Patienten mit ALT(SGPT) > 2,5 x Obergrenze des Normalwerts
• Patienten mit einer Kreatinin-Clearance von < 60 ml/min

• Patienten mit unkontrollierter Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

  • Laufende oder aktive Infektion
  • Notaufnahme oder Krankenhausaufenthalt in den letzten 14 Tagen
  • Größere Operation in den letzten 30 Tagen
  • Medizinische/psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die die Einhaltung der Studienanforderungen nach Feststellung des behandelnden Arztes einschränken würden.
• Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen
• Patienten mit aktiver Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV-Infektion
• Patienten mit schlechter Herzfunktion, definiert durch eine Ejektionsfraktion < 40 %, sind aufgrund einer potenziell schlechten Verträglichkeit der Flüssigkeitsverschiebungen mit Leukapherese ausgeschlossen (nur für Patienten, die in die zweite Phase des Leukapherese-Protokolls aufgenommen wurden).