Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eskalacja pleryksaforu w celu mobilizacji hematopoetycznych komórek progenitorowych CD34+ i ocena transferu genu globiny u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

28 marca 2025 zaktualizowane przez: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności eskalacji pleryksaforu w celu mobilizacji hematopoetycznych komórek progenitorowych CD34+ oraz ocena transferu genu globiny u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie Plerixafor. Pleryksafor został zatwierdzony przez amerykańską FDA do stosowania w zwiększaniu liczby komórek macierzystych krwi przed pobraniem u pacjentów z chorobą nowotworową. Nie jest jeszcze zatwierdzony dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Badacze chcą się dowiedzieć, czy pleryksafor można stosować w celu zwiększenia liczby komórek u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzoną i mierzalną niedokrwistość sierpowatokrwinkową, zdefiniowaną przez talasemię SS lub Sβ potwierdzoną przez frakcjonowanie hemoglobiny.
  • ≥ 18 do 65 lat
  • Stan sprawności pacjenta w skali ECOG ≤2 lub wynik w skali Karnofsky'ego > 70%

  • Pacjenci muszą mieć akceptowalną funkcję narządów i szpiku, jak zdefiniowano poniżej:

    • WBC ≥ 3000/μl
    • ANC ≥ 1500/μl
    • płytki krwi ≥150 000//μl
    • Hemoglobina ≥ 6 g/dl
    • Obliczony klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min * *Korzystając z równania Cockcrofta-Gaulta [140 - Wiek (lata)] [Waga (kg)] x 0,85, jeśli kobieta 72 lata [Kreatynina w surowicy (mg/dl)
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (hormonalnej lub mechanicznej metody antykoncepcji; abstynencja) przed przystąpieniem do badania i przez cały czas trwania badania. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży podczas udziału w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego.
  • Każdy pacjent musi wyrazić chęć udziału w badaniu i musi podpisać formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy:

    • Otrzymywanie lub otrzymywanie leczenia badanym środkiem w ciągu 4 tygodni przed przystąpieniem do badania LUB
    • nie wyzdrowieli po zdarzeniach niepożądanych spowodowanych lekami podanymi ponad 4 tygodnie wcześniej, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego.
  • Pacjenci z ALT (SGPT) > 2,5 x górna granica normy
  • Pacjenci z klirensem kreatyniny < 60 ml/min

  • Pacjenci z niekontrolowaną chorobą, w tym między innymi:

    • Trwająca lub aktywna infekcja
    • Przyjęcie na izbę przyjęć lub hospitalizacja w ciągu ostatnich 14 dni
    • Poważna operacja w ciągu ostatnich 30 dni
    • Choroba medyczna/psychiatryczna/sytuacje społeczne, które ograniczałyby zgodność z wymogami badania określonymi przez lekarza prowadzącego.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusowym zapaleniem wątroby typu C lub zakażeniem wirusem HIV
  • Pacjenci ze słabą czynnością serca, definiowaną jako frakcja wyrzutowa < 40%, są wykluczani ze względu na potencjalną słabą tolerancję przesunięcia płynów podczas leukaferezy (tylko dla pacjentów włączonych do drugiej fazy protokołu leukaferezy).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pleryksafor
Pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę pleryksaforu podskórnie z badaniami krwi obwodowej na około 0-2 godziny przed, około 6-12 godzin po i około 20-48 godzin po podaniu pleryksaforu, z leukaferezą u ostatnich 3 pacjentów w protokole. Zebrane HPC zostaną przeniesione do MSKCC CTCEF w celu określenia, czy HPC nadają się do transdukcji wektorem lentiwirusowym kodującym normalny gen ß-globiny.
Lek: Pleryksafor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
bezpieczeństwo
Ramy czasowe: do 30 dni
Bezpieczeństwo ocenia się za pomocą punktu końcowego toksyczności ograniczającej dawkę (DLT). Definicja DLT to wystąpienie któregokolwiek z poniższych zdarzeń, które spełnia następujące kryteria: Wystąpienie przełomu naczyniowo-okluzyjnego wymagającego hospitalizacji, zespołu ostrej klatki piersiowej, ostrego zdarzenia ze strony OUN lub jakiegokolwiek innego zdarzenia niepożądanego związanego z chorobą niedokrwienną (AE) powinno być uważane za DLT, jeśli wystąpią w 48-godzinnym okresie obserwacji DLT.
do 30 dni
skuteczność
Ramy czasowe: ≥ 30/ul po 6-12 godzinach lub 24-48 godzinach po pleryksaforze.
Skuteczność definiuje się jako osiągnięcie przez 100% ocenianych pacjentów stężenia PB CD34 ≥ 30/ul.
≥ 30/ul po 6-12 godzinach lub 24-48 godzinach po pleryksaforze.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Współpracownicy

Sanofi
Duke University
Weill Medical College of Cornell University
New York Blood Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Roni Tamari, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

17 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 13-229

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Pleryksafor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj