Plerixafor eszkalációja a CD34+ hematopoietikus progenitor sejtek mobilizálására és a globin géntranszfer értékelése sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• A betegeknek igazolt és mérhető sarlósejtes betegséggel kell rendelkezniük, amelyet SS vagy Sβ thalassemia határoz meg, amelyet hemoglobin frakcionálás igazol.
• ≥ 18 és 65 év között
• A páciens ECOG-teljesítmény-státusza ≤2 vagy Karnofsky-pontszám > 70%

• A betegeknek megfelelő szerv- és csontvelőfunkciókkal kell rendelkezniük az alábbiak szerint:

  • WBC ≥ 3000/μL
  • ANC ≥ 1500/μL
  • vérlemezkék ≥150 000//μL
  • Hemoglobin ≥ 6 g/dl
  • Számított kreatinin-clearance ≥ 60 ml/perc * *A Cockcroft-gault egyenlet felhasználásával [140 - Életkor (év)] [Tömeg (kg)] x 0,85, ha nő 72 [Szérum kreatinin (mg/dl])
• A fogamzóképes korú nőknek és a férfiaknak meg kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátlás (hormonális vagy barrier fogamzásgátlási módszer; absztinencia) használatában a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt. Ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes, miközben részt vesz ebben a vizsgálatban, azonnal értesítse kezelőorvosát.
• Minden betegnek hajlandónak kell lennie kutatási alanyként részt venni, és alá kell írnia egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

• Betegek, akik:

  • Vizsgálati szerrel végzett kezelésben vagy részesülésben a vizsgálatba való belépés előtt 4 héten belül VAGY
  • nem gyógyultak fel a kezelőorvos által meghatározott, több mint 4 héttel korábban beadott szerek okozta nemkívánatos eseményekből.
• Betegek, akiknél az ALT(SGPT) a normálérték felső határának 2,5-szerese felett van
• < 60 ml/perc kreatinin-clearance-ű betegek

• A kontrollálatlan betegségben szenvedő betegek, többek között, de nem kizárólagosan:

  • Folyamatos vagy aktív fertőzés
  • Sürgősségi ellátás vagy kórházi kezelés az elmúlt 14 napban
  • Nagy műtét az elmúlt 30 napban
  • Orvosi/pszichiátriai betegségek/szociális helyzetek, amelyek korlátoznák a kezelőorvos által meghatározott tanulmányi követelményeknek való megfelelést.
• Terhes vagy szoptató nőbetegek
• Aktív hepatitis B-ben, hepatitis C-ben vagy HIV-fertőzésben szenvedő betegek
• A 40%-nál kisebb ejekciós frakcióval definiált rossz szívműködésű betegek kizárásra kerültek a leukaferézissel végzett folyadékeltolódások esetleges rossz toleranciája miatt (csak a leukaferezis protokoll második fázisába bevont betegek esetében).