Eskalace plerixaforu pro mobilizaci CD34+ hematopoetických progenitorových buněk a hodnocení přenosu globinového genu u pacientů se srpkovitou anémií

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti musí mít potvrzenou a měřitelnou srpkovitou anémii definovanou SS nebo Sβ talasémií potvrzenou frakcionací hemoglobinu.
• ≥ 18 až 65 let
• Pacient musí mít výkonnostní stav ECOG ≤2 nebo Karnofského skóre > 70 %

• Pacienti musí mít přijatelné funkce orgánů a kostní dřeně, jak je definováno níže:

  • WBC ≥ 3 000/μl
  • ANC ≥ 1 500/μL
  • krevní destičky ≥150 000//μl
  • Hemoglobin ≥ 6 g/dl
  • Vypočtená clearance kreatininu ≥ 60 ml/min * *Použití Cockcroft-Gaultovy rovnice [140 - Věk (roky)] [Hmotnost (kg)] x 0,85 u ženy 72 [Kreatinin v séru (mg/dl]
• Ženy ve fertilním věku a muži musí před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce; abstinence). Pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
• Každý pacient musí být ochoten zúčastnit se jako subjekt výzkumu a musí podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti, kteří jsou:

  • Přijetí nebo léčba zkoumanou látkou během 4 týdnů před vstupem do studie NEBO
  • se nezotavily z nežádoucích příhod způsobených činidly podanými před více než 4 týdny, jak určil ošetřující lékař.
• Pacienti s ALT(SGPT) > 2,5 x horní hranice normy
• Pacienti s clearance kreatininu < 60 ml/min

• Pacienti, kteří mají nekontrolované onemocnění, včetně, ale bez omezení na:

  • Probíhající nebo aktivní infekce
  • Příjem na pohotovosti nebo hospitalizace v posledních 14 dnech
  • Velký chirurgický zákrok za posledních 30 dní
  • Zdravotní/psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly soulad s požadavky studie stanovenými ošetřujícím lékařem.
• Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící
• Pacienti s aktivní hepatitidou B, hepatitidou C nebo infekcí HIV
• Pacienti se špatnou srdeční funkcí definovanou ejekční frakcí < 40 % jsou vyloučeni z důvodu možné špatné tolerance posunů tekutin při leukaferéze (pouze u pacientů zařazených do druhé fáze protokolu pro leukaferézu).