Eskalering av Plerixafor för mobilisering av CD34+ hematopoetiska stamceller och utvärdering av globingenöverföring hos patienter med sicklecellssjukdom

Inklusionskriterier:

• Patienter måste ha bekräftad och mätbar sicklecellssjukdom, definierad av SS eller Sβ talassemi bekräftad genom hemoglobinfraktionering.
• ≥ 18 till 65 år
• Patienten måste ha en ECOG-prestandastatus ≤2 eller Karnofsky-poäng > 70 %

• Patienter måste ha acceptabel organ- och märgfunktion enligt definitionen nedan:

  • WBC ≥ 3 000/μL
  • ANC ≥ 1 500/μL
  • trombocyter ≥150 000//μL
  • Hemoglobin ≥ 6 g/dL
  • Beräknat kreatininclearance ≥ 60ml/min * *Med Cockcroft-gault-ekvationen [140 - Ålder(år)] [Vikt(kg)] x 0,85 om hona 72 [serumkreatinin (mg/dL]
• Kvinnor i fertil ålder och män måste gå med på att använda adekvat preventivmedel (hormonell preventivmetod eller barriärmetod för preventivmedel; abstinens) före studiestart och under hela studiedeltagandet. Om en kvinna skulle bli gravid eller misstänker att hon är gravid medan hon deltar i denna studie ska hon omedelbart informera sin behandlande läkare.
• Varje patient måste vara villig att delta som forskningssubjekt och måste underteckna ett informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Patienter som är:

  • Ta emot eller mottagit behandling med ett prövningsmedel inom 4 veckor före inträde i studien ELLER
  • inte har återhämtat sig från biverkningar på grund av medel som administrerats mer än 4 veckor tidigare enligt bestämt av den behandlande läkaren.
• Patienter med ALAT(SGPT) > 2,5 X övre normalgräns
• Patienter med kreatininclearance < 60 ml/min

• Patienter som har okontrollerad sjukdom inklusive, men inte begränsat till:

  • Pågående eller aktiv infektion
  • Akutmottagning eller sjukhusvistelse under de senaste 14 dagarna
  • Stor operation under de senaste 30 dagarna
  • Medicinsk/psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekrav som bestämts av den behandlande läkaren.
• Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar
• Patienter med aktiv hepatit B, hepatit C eller HIV-infektion
• Patienter med dålig hjärtfunktion enligt definitionen av en ejektionsfraktion < 40 % exkluderas på grund av potentiell dålig tolerans för vätskeskiften med leukaferes (endast för patienter inskrivna i den andra fasen av protokollet för leukaferes).