Escalatie van Plerixafor voor mobilisatie van CD34+ hematopoietische progenitorcellen en evaluatie van globine-genoverdracht bij patiënten met sikkelcelziekte

Inclusiecriteria:

• Patiënten moeten een bevestigde en meetbare sikkelcelziekte hebben, gedefinieerd door SS- of Sβ-thalassemie bevestigd door hemoglobinefractionering.
• ≥ 18 tot 65 jaar
• Patiënt moet een ECOG-prestatiestatus ≤2 of Karnofsky-score > 70% hebben

• Patiënten moeten een acceptabele orgaan- en beenmergfunctie hebben zoals hieronder gedefinieerd:

  • WBC ≥ 3.000/μL
  • ANC ≥ 1.500/μL
  • bloedplaatjes ≥150.000//μL
  • Hemoglobine ≥ 6 g/dl
  • Berekende creatinineklaring ≥ 60 ml/min * *Met behulp van de Cockcroft-Gault-vergelijking [140 - Leeftijd (jaar)] [Gewicht (kg)] x 0,85 indien vrouw 72 [Serumcreatinine (mg/dl]
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen moeten instemmen met het gebruik van adequate anticonceptie (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl ze aan dit onderzoek deelneemt, moet ze haar behandelend arts onmiddellijk op de hoogte stellen.
• Elke patiënt moet bereid zijn om als proefpersoon deel te nemen en moet een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten die:

  • Binnen 4 weken voorafgaand aan deelname aan de studie OF een behandeling ontvangen of ondergaan met een onderzoeksagent
  • niet zijn hersteld van bijwerkingen als gevolg van middelen die meer dan 4 weken eerder zijn toegediend, zoals bepaald door de behandelend arts.
• Patiënten met ALT(SGPT) > 2,5 x bovengrens van normaal
• Patiënten met een creatinineklaring < 60 ml/min

• Patiënten met een ongecontroleerde ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot:

  • Lopende of actieve infectie
  • Spoedopname of ziekenhuisopname in de afgelopen 14 dagen
  • Grote operatie in de afgelopen 30 dagen
  • Medische/psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de door de behandelend arts bepaalde studievereisten zouden beperken.
• Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
• Patiënten met een actieve hepatitis B-, hepatitis C- of HIV-infectie
• Patiënten met een slechte hartfunctie zoals gedefinieerd door een ejectiefractie < 40% zijn uitgesloten vanwege mogelijk slechte tolerantie van de vloeistofverschuivingen met leukaferese (alleen voor patiënten die deelnamen aan de tweede fase van het protocol voor leukaferese).