Pleriksaforin lisääminen CD34+ -verenmuodostuksen esisolujen mobilisoimiseksi ja globiinigeenin siirron arviointi potilailla, joilla on sirppisolutauti

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilailla on oltava varmistettu ja mitattavissa oleva sirppisolutauti, joka on määritelty hemoglobiinifraktioinnilla vahvistettuna SS- tai Sβ-talassemiana.
• ≥ 18-65-vuotiaat
• Potilaan ECOG-suorituskykytilan on oltava ≤2 tai Karnofsky-pisteen on oltava > 70 %

• Potilailla on oltava hyväksyttävä elinten ja ytimen toiminta seuraavasti:

  • WBC ≥ 3 000/μL
  • ANC ≥ 1 500/μL
  • verihiutaleet ≥150 000//μl
  • Hemoglobiini ≥ 6 g/dl
  • Laskettu kreatiniinipuhdistuma ≥ 60 ml/min * *Käyttäen Cockcroft-gault-yhtälöä [140 - Ikä(v)] [Paino (kg)] x 0,85, jos nainen 72 [Seerumin kreatiniini (mg/dl])
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on sopia käyttävänsä riittävää ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn; raittius) ennen tutkimukseen osallistumista ja tutkimukseen osallistumisen ajan. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
• Jokaisen potilaan on oltava valmis osallistumaan tutkimushenkilönä ja allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, jotka ovat:

  • Hoidon saaminen tai saaminen tutkimusaineella 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa TAI
  • eivät ole toipuneet yli 4 viikkoa aikaisemmin annetuista lääkeaineista aiheutuneista haittatapahtumista hoitavan lääkärin määräämällä tavalla.
• Potilaat, joiden ALT(SGPT) > 2,5 kertaa normaalin yläraja
• Potilaat, joiden kreatiniinipuhdistuma on < 60 ml/min

• Potilaat, joilla on hallitsematon sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

  • Jatkuva tai aktiivinen infektio
  • Päivystys tai sairaalahoito viimeisten 14 päivän aikana
  • Suuri leikkaus viimeisen 30 päivän aikana
  • Lääketieteelliset/psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat hoitavan lääkärin määrittämien opintovaatimusten noudattamista.
• Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät
• Potilaat, joilla on aktiivinen hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV-infektio
• Potilaat, joiden sydämen toiminta on huono, kuten ejektiofraktiolla on < 40 %, suljetaan pois, koska leukafereesin nestesiirtymät sietävät mahdollisesti huonosti (vain potilaille, jotka on otettu mukaan leukafereesin protokollan toiseen vaiheeseen).