Escalonamento de Plerixafor para Mobilização de Células Progenitoras Hematopoiéticas CD34+ e Avaliação da Transferência de Genes de Globina em Pacientes com Doença Falciforme

Critério de inclusão:

• Os pacientes devem ter doença falciforme confirmada e mensurável, definida por talassemia SS ou Sβ confirmada por fracionamento de hemoglobina.
• ≥ 18 a 65 anos de idade
• O paciente deve ter um status de desempenho ECOG ≤2 ou pontuação de Karnofsky > 70%

• Os pacientes devem ter função aceitável de órgão e medula, conforme definido abaixo:

  • WBC ≥ 3.000/μL
  • ANC ≥ 1.500/μL
  • plaquetas ≥150.000//μL
  • Hemoglobina ≥ 6 gm/dL
  • Depuração de creatinina calculada ≥ 60ml/min * *Usando a equação de Cockcroft-Gault [140 - Idade(anos)] [Peso(kg)] x 0,85 se Mulher 72 [Creatinina sérica (mg/dL]
• As mulheres com potencial para engravidar e os homens devem concordar em usar contracepção adequada (método hormonal ou de barreira de controle de natalidade; abstinência) antes da entrada no estudo e durante a participação no estudo. Caso uma mulher engravide ou suspeite estar grávida durante a participação neste estudo, ela deve informar seu médico assistente imediatamente.
• Cada paciente deve estar disposto a participar como sujeito de pesquisa e deve assinar um termo de consentimento informado.

Critério de exclusão:

• Pacientes que são:

  • Receber ou receber tratamento com um agente experimental dentro de 4 semanas antes de entrar no estudo OU
  • não se recuperaram de eventos adversos devido a agentes administrados mais de 4 semanas antes, conforme determinado pelo médico assistente.
• Pacientes com ALT(SGPT) > 2,5 X limite superior do normal
• Pacientes com depuração de creatinina < 60 ml/min

• Pacientes com doença descontrolada, incluindo, entre outros:

  • Infecção contínua ou ativa
  • Internação ou internação em pronto-socorro nos últimos 14 dias
  • Cirurgia de grande porte nos últimos 30 dias
  • Doenças médicas/psiquiátricas/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo conforme determinado pelo médico assistente.
• Doentes do sexo feminino grávidas ou a amamentar
• Pacientes com hepatite B ativa, hepatite C ou infecção por HIV
• Pacientes com má função cardíaca, definida por uma fração de ejeção < 40%, são excluídos devido à possível baixa tolerância aos deslocamentos de fluidos com leucaférese (somente para pacientes inscritos na segunda fase do protocolo para leucaférese).