Incremento de plerixafor para la movilización de células progenitoras hematopoyéticas CD34+ y evaluación de la transferencia de genes de globina en pacientes con enfermedad de células falciformes

Criterios de inclusión:

• Los pacientes deben tener enfermedad de células falciformes confirmada y medible, definida por talasemia SS o Sβ confirmada por fraccionamiento de hemoglobina.
• ≥ 18 a 65 años de edad
• El paciente debe tener un estado funcional ECOG ≤2 o una puntuación de Karnofsky > 70 %

• Los pacientes deben tener una función aceptable de los órganos y la médula, como se define a continuación:

  • WBC ≥ 3000/μL
  • RAN ≥ 1500/μL
  • plaquetas ≥150.000//μL
  • Hemoglobina ≥ 6 g/dL
  • Depuración de creatinina calculada ≥ 60 ml/min * *Usando la ecuación de Cockcroft-Gault [140 - Edad (años)] [Peso (kg)] x 0,85 si Mujer 72 [Creatinina sérica (mg/dL)
• Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados (método anticonceptivo hormonal o de barrera; abstinencia) antes de ingresar al estudio y durante la duración de la participación en el estudio. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras participa en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato.
• Cada paciente debe estar dispuesto a participar como sujeto de investigación y debe firmar un formulario de consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Pacientes que son:

  • Recibir o recibir tratamiento con un agente en investigación dentro de las 4 semanas antes de ingresar al estudio O
  • no se han recuperado de los eventos adversos debidos a los agentes administrados más de 4 semanas antes, según lo determine el médico tratante.
• Pacientes con ALT(SGPT) > 2,5 X límite superior de lo normal
• Pacientes con aclaramiento de creatinina < 60 ml/min

• Pacientes que tienen una enfermedad no controlada que incluye, entre otros:

  • Infección en curso o activa
  • Ingreso a la sala de emergencias u hospitalización en los últimos 14 días
  • Cirugía mayor en los últimos 30 días
  • Enfermedad médica/psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio según lo determine el médico tratante.
• Pacientes mujeres que están embarazadas o amamantando
• Pacientes con hepatitis B activa, hepatitis C o infección por VIH
• Se excluyen los pacientes con una función cardíaca deficiente definida por una fracción de eyección < 40 % debido a la posible mala tolerancia de los cambios de fluidos con la leucoféresis (solo para los pacientes inscritos en la segunda fase del protocolo de leucoféresis).