Escalade du plérixafor pour la mobilisation des cellules progénitrices hématopoïétiques CD34+ et l'évaluation du transfert du gène de la globine chez les patients atteints de drépanocytose

Critère d'intégration:

• Les patients doivent avoir une drépanocytose confirmée et mesurable, définie par une thalassémie SS ou Sβ confirmée par le fractionnement de l'hémoglobine.
• ≥ 18 à 65 ans
• Le patient doit avoir un statut de performance ECOG ≤ 2 ou un score de Karnofsky > 70 %

• Les patients doivent avoir une fonction acceptable des organes et de la moelle, telle que définie ci-dessous :

  • GB ≥ 3 000/μL
  • NAN ≥ 1 500/μL
  • plaquettes ≥150 000//μL
  • Hémoglobine ≥ 6 g/dL
  • Clairance de la créatinine calculée ≥ 60 ml/min * * En utilisant l'équation de Cockcroft-gault [140 - Âge (ans)] [Poids (kg)] x 0,85 si Femme 72 [Créatinine sérique (mg/dL]
• Les femmes en âge de procréer et les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode contraceptive hormonale ou barrière ; abstinence) avant l'entrée à l'étude et pendant toute la durée de la participation à l'étude. Si une femme tombe enceinte ou soupçonne qu'elle est enceinte alors qu'elle participe à cette étude, elle doit en informer immédiatement son médecin traitant.
• Chaque patient doit être disposé à participer en tant que sujet de recherche et doit signer un formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

• Les patients qui sont :

  • Recevoir ou recevoir un traitement avec un agent expérimental dans les 4 semaines précédant l'entrée dans l'étude OU
  • n'ont pas récupéré d'événements indésirables dus à des agents administrés plus de 4 semaines plus tôt, tel que déterminé par le médecin traitant.
• Patients avec ALT(SGPT) > 2,5 X limite supérieure de la normale
• Patients avec une clairance de la créatinine < 60 ml/min

• Les patients qui ont une maladie non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter :

  • Infection en cours ou active
  • Admission aux urgences ou hospitalisation au cours des 14 derniers jours
  • Chirurgie majeure au cours des 30 derniers jours
  • Maladie médicale / psychiatrique / situations sociales qui limiteraient le respect des exigences de l'étude telles que déterminées par le médecin traitant.
• Patientes enceintes ou allaitantes
• Patients atteints d'hépatite B active, d'hépatite C ou d'infection par le VIH
• Les patients dont la fonction cardiaque est déficiente, telle que définie par une fraction d'éjection < 40 %, sont exclus en raison d'une mauvaise tolérance potentielle des déplacements de liquide avec la leucaphérèse (uniquement pour les patients inscrits à la deuxième phase du protocole de leucaphérèse).