Эскалация плериксафора для мобилизации CD34+ гемопоэтических клеток-предшественников и оценка переноса гена глобина у пациентов с серповидноклеточной анемией

Критерии включения:

• Пациенты должны иметь подтвержденную и измеримую серповидноклеточную анемию, определяемую талассемией SS или Sβ, подтвержденную фракционированием гемоглобина.
• ≥ 18 до 65 лет
• Пациент должен иметь статус работоспособности по шкале ECOG ≤2 или балл по шкале Карновского > 70%.

• Пациенты должны иметь приемлемую функцию органов и костного мозга, как определено ниже:

  • Лейкоциты ≥ 3000/мкл
  • АЧН ≥ 1500/мкл
  • тромбоциты ≥150 000//мкл
  • Гемоглобин ≥ 6 г/дл
  • Расчетный клиренс креатинина ≥ 60 мл/мин * *Используя уравнение Кокрофта-Голта [140 - Возраст (лет)] [Вес (кг)] x 0,85, если женщина 72 [Креатинин сыворотки (мг/дл)
• Женщины детородного возраста и мужчины должны дать согласие на использование адекватной контрацепции (гормональный или барьерный метод контроля над рождаемостью; воздержание) до включения в исследование и на время участия в исследовании. Если женщина забеременеет или заподозрит беременность во время участия в этом исследовании, она должна немедленно сообщить об этом своему лечащему врачу.
• Каждый пациент должен быть готов участвовать в качестве субъекта исследования и должен подписать форму информированного согласия.

Критерий исключения:

• Пациенты, которые:

  • Получение или лечение исследуемым агентом в течение 4 недель до включения в исследование ИЛИ
  • не оправились от нежелательных явлений из-за препаратов, введенных более чем за 4 недели до этого, как определено лечащим врачом.
• Пациенты с АЛТ (SGPT)> 2,5 X верхней границы нормы
• Пациенты с клиренсом креатинина < 60 мл/мин.

• Пациенты с неконтролируемым заболеванием, включая, но не ограничиваясь:

  • Текущая или активная инфекция
  • Поступление в отделение неотложной помощи или госпитализация за последние 14 дней
  • Серьезная операция за последние 30 дней
  • Медицинское/психиатрическое заболевание/социальные ситуации, которые ограничивают соблюдение требований исследования, определенных лечащим врачом.
• Женщины-пациенты, которые беременны или кормят грудью
• Пациенты с активным гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ-инфекцией
• Пациенты с плохой сердечной функцией, определяемой фракцией выброса <40%, исключаются из-за возможной плохой переносимости смещения жидкости при лейкаферезе (только для пациентов, включенных во вторую фазу протокола лейкафереза).