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낫적혈구병 환자에서 CD34+ 조혈 전구 세포의 동원 및 글로빈 유전자 전이 평가를 위한 Plerixafor의 확대

2025년 3월 28일 업데이트: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

CD34+ 조혈전구세포 동원화를 위한 Plerixafor의 에스컬레이션 및 겸상 적혈구 질환 환자의 글로빈 유전자 전달 평가의 안전성 및 유효성 시험

이 연구의 목적은 Plerixafor라는 약물의 안전성과 효능을 테스트하는 것입니다. Plerixafor는 암 환자에서 수집하기 전에 혈액 줄기 세포 수를 늘리는 데 사용하도록 미국 FDA의 승인을 받았습니다. 겸상 적혈구 질환 환자에게는 아직 승인되지 않았습니다. 연구자들은 Plerixafor가 겸상적혈구병 환자의 세포 수를 증가시키는 데 사용될 수 있는지 알아보고자 합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 환자는 헤모글로빈 분획으로 확인된 SS 또는 Sβ 지중해 빈혈로 정의되는 확인되고 측정 가능한 낫적혈구병이 있어야 합니다.
  • ≥ 18~65세
  • 환자는 ECOG 수행 상태 ≤2 또는 Karnofsky 점수 > 70%여야 합니다.

  • 환자는 아래에 정의된 대로 허용 가능한 기관 및 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • WBC ≥ 3,000/μL
    • ANC ≥ 1,500/μL
    • 혈소판 ≥150,000//μL
    • 헤모글로빈 ≥ 6gm/dL
    • 계산된 크레아티닌 청소율 ≥ 60ml/min * *Cockcroft-gault 방정식 사용 [140 - 연령(세)] [체중(kg)] x 여성의 경우 0.85 72 [혈청 크레아티닌(mg/dL]
  • 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
  • 각 환자는 연구 대상으로 참여할 의향이 있어야 하며 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.

제외 기준:

  • 다음과 같은 환자:

    • 연구에 참여하기 전 4주 이내에 연구용 제제로 치료를 받거나 받은 경우 또는
    • 치료 의사의 결정에 따라 4주 이상 일찍 투여된 약제로 인한 부작용으로부터 회복되지 않았습니다.
  • ALT(SGPT) > 2.5 X 정상 상한인 환자
  • 크레아티닌 청소율이 < 60 ml/min인 환자

  • 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 질병이 있는 환자:

    • 진행 중이거나 활성 감염
    • 지난 14일 이내 응급실 입원 또는 입원
    • 지난 30일 동안 대수술
    • 치료 의사가 결정한 연구 요구 사항 준수를 제한하는 의료/정신 질환/사회적 상황.
  • 임신 중이거나 수유 중인 여성 환자
  • 활동성 B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염 환자
  • 박출률이 40% 미만으로 정의된 심장 기능이 불량한 환자는 백혈구 성분채집술을 통한 체액 이동의 잠재적 내약성 저하로 인해 제외됩니다(백혈구성분채집술 프로토콜의 두 번째 단계에 등록된 환자만 해당).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 플레릭사포르
환자는 plerixafor 투여 약 0-2시간 전, 약 6-12시간 후 및 약 20-48시간 후에 말초 혈액 연구와 함께 단일 용량의 plerixafor를 피하 투여받게 되며 프로토콜의 마지막 3명의 환자에서 백혈구 성분채집술을 받게 됩니다. 수집된 HPC는 MSKCC CTCEF로 전송되어 HPC가 정상적인 ß-글로빈 유전자를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입 가능한지 확인합니다.
의약품: 플레릭사포르

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전
기간: 최대 30일
안전성은 용량 제한 독성(DLT) 종점을 사용하여 평가됩니다. DLT의 정의는 다음 기준을 충족하는 아래 사건 중 하나의 발생입니다: 입원이 필요한 혈관 폐쇄 위기, 급성 흉부 증후군, CNS 급성 사건 또는 기타 질병 관련 허혈성 부작용(AE)의 발생은 48시간 DLT 관찰 기간에 발생하는 경우 DLT로 간주됩니다.
최대 30일
효능
기간: ≥ plerixafor 사용 후 6-12시간 또는 24-48시간에 30/ul.
효능은 PB CD34 농도 ≥ 30/uL에 도달하는 평가 가능한 환자의 100%로 정의됩니다.
≥ plerixafor 사용 후 6-12시간 또는 24-48시간에 30/ul.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

협력자

Sanofi
Duke University
Weill Medical College of Cornell University
New York Blood Center

수사관

  • 수석 연구원: Roni Tamari, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 9월 17일

기본 완료 (실제)

2025년 3월 27일

연구 완료 (실제)

2025년 3월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 7월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 7월 15일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 7월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 28일

마지막으로 확인됨

2025년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 13-229

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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