Eskalering av Plerixafor for mobilisering av CD34+ hematopoietiske stamceller og evaluering av globin-genoverføring hos pasienter med sigdcellesykdom

Inklusjonskriterier:

• Pasienter må ha bekreftet og målbar sigdcellesykdom, definert ved SS eller Sβ talassemi bekreftet ved hemoglobinfraksjonering.
• ≥ 18 til 65 år
• Pasienten må ha en ECOG-ytelsesstatus ≤2 eller Karnofsky-score > 70 %

• Pasienter må ha akseptabel organ- og margfunksjon som definert nedenfor:

  • WBC ≥ 3000/μL
  • ANC ≥ 1500/μL
  • blodplater ≥150 000//μL
  • Hemoglobin ≥ 6 g/dL
  • Beregnet kreatininclearance ≥ 60ml/min * *Ved bruk av Cockcroft-gault-ligningen [140 - Alder(år)] [Vekt(kg)] x 0,85 hvis kvinne 72 [serumkreatinin (mg/dL]
• Kvinner i fertil alder og menn må samtykke i å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; avholdenhet) før studiestart og så lenge studiedeltakelsen varer. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart.
• Hver pasient må være villig til å delta som forskningssubjekt og må signere et informert samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter som er:

  • Mottatt eller mottatt behandling med et undersøkelsesmiddel innen 4 uker før du går inn i studien ELLER
  • ikke har kommet seg etter uønskede hendelser på grunn av midler administrert mer enn 4 uker tidligere som bestemt av behandlende lege.
• Pasienter med ALT(SGPT) > 2,5 X øvre normalgrense
• Pasienter med kreatininclearance < 60 ml/min

• Pasienter som har ukontrollert sykdom, inkludert, men ikke begrenset til:

  • Pågående eller aktiv infeksjon
  • Legevaktinnleggelse eller sykehusinnleggelse siste 14 dager
  • Store operasjoner de siste 30 dagene
  • Medisinsk/psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense overholdelse av studiekrav som bestemt av behandlende lege.
• Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer
• Pasienter med aktiv hepatitt B, hepatitt C eller HIV-infeksjon
• Pasienter med dårlig hjertefunksjon som definert av en ejeksjonsfraksjon < 40 % er ekskludert på grunn av potensiell dårlig toleranse for væskeskiftene med leukaferese (kun for pasienter som er registrert på andre fase av protokollen for leukaferese).