Eskalering af Plerixafor til mobilisering af CD34+ hæmatopoietiske progenitorceller og evaluering af globin-genoverførsel hos patienter med seglcellesygdom

Inklusionskriterier:

• Patienter skal have bekræftet og målbar seglcellesygdom, defineret ved SS- eller Sβ-thalassæmi bekræftet ved hæmoglobinfraktionering.
• ≥ 18 til 65 år
• Patienten skal have en ECOG-præstationsstatus ≤2 eller Karnofsky-score > 70 %

• Patienter skal have acceptabel organ- og marvfunktion som defineret nedenfor:

  • WBC ≥ 3.000/μL
  • ANC ≥ 1.500/μL
  • blodplader ≥150.000//μL
  • Hæmoglobin ≥ 6 g/dL
  • Beregnet kreatininclearance ≥ 60 ml/min * *Ved brug af Cockcroft-gault-ligningen [140 - Alder(år)] [Vægt(kg)] x 0,85 hvis kvinde 72 [serumkreatinin (mg/dL]
• Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal være enige om at bruge passende prævention (hormonel præventionsmetode eller barrieremetode til prævention; abstinens) før studiestart og så længe studiedeltagelsen varer. Hvis en kvinde bliver gravid eller har mistanke om, at hun er gravid, mens hun deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge.
• Hver patient skal være villig til at deltage som forskningssubjekt og skal underskrive en informeret samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der er:

  • Modtagelse eller modtagelse af behandling med et forsøgsmiddel inden for 4 uger før indtræden i undersøgelsen ELLER
  • ikke er kommet sig efter uønskede hændelser på grund af midler administreret mere end 4 uger tidligere som bestemt af den behandlende læge.
• Patienter med ALT(SGPT) > 2,5 X øvre normalgrænse
• Patienter med en kreatininclearance på < 60 ml/min

• Patienter, der har ukontrolleret sygdom, herunder, men ikke begrænset til:

  • Igangværende eller aktiv infektion
  • Skadestueindlæggelse eller indlæggelse inden for de seneste 14 dage
  • Større operation inden for de seneste 30 dage
  • Medicinsk/psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af studiekrav som bestemt af den behandlende læge.
• Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer
• Patienter med aktiv hepatitis B, hepatitis C eller HIV-infektion
• Patienter med dårlig hjertefunktion som defineret ved en ejektionsfraktion < 40 % er udelukket på grund af potentiel dårlig tolerance af væskeskift med leukaferese (kun for patienter indskrevet på anden fase af protokollen for leukaferese).