法国囊性纤维化和 G551D 突变患者的 Ivacaftor (IVACAFTOR1)
2026年3月23日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Ivacaftor 在患有囊性纤维化和 G551D 突变的法国患者中的疗效 - 在现实生活环境中治疗第一年后的疗效和安全性结果。
本研究的目的是确定在药物获得卫生当局批准后，Ivacaftor 治疗在现实生活中是否对患有囊性纤维化（和至少一种 G551D CFTR 突变）的患者仍然有效和安全。
研究概览
详细说明
我们研究的目的是：
- 描述治疗开始时的治疗人群，
- 评估 Ivacaftor 开始前一年、治疗开始时和至少一年治疗期间的临床参数，直至 2014 年 6 月。
- 评估这种治疗的耐受性和安全性。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
57
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国、75014
- Hôpital Cochin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在法国 CF 中心接受治疗的 6 岁或 6 岁以上的 CF 患者
描述
纳入标准：
- 法国 6 岁或以上的 CF 患者是 G551D 突变的纯合子或杂合子
- 用 Ivacaftor 治疗
- 2013 年 6 月 1 日前首次开出 Ivacaftor 处方（包括 VX770 临床试验中随机分配的患者）
排除标准：
- 小于 6 岁的 CF 患者
- 接受过肺移植的CF患者
- 没有 G551D 突变的 CF 患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：追溯
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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伊瓦卡托 1
G551D 突变纯合子或杂合子并接受 Ivacaftor 治疗的 CF 患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FEV1（以升和预测百分比为单位）
大体时间：直到开始治疗后一年
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肺功能
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直到开始治疗后一年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肺部恶化
大体时间：直到开始治疗后一年
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直到开始治疗后一年
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每年住院次数和住院天数
大体时间：直到开始治疗后一年
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直到开始治疗后一年
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抗生素治疗次数和抗生素治疗天数
大体时间：直到开始治疗后一年
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口服抗生素治疗的次数和口服抗生素治疗的天数，每年静脉注射抗生素的疗程数和天数
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直到开始治疗后一年
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呼吸道定植
大体时间：直到开始治疗后至少一年
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痰液中细菌和真菌的进化
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直到开始治疗后至少一年
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营养状况
大体时间：直到开始治疗后一年
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体重（和儿童的 BMI-Zscore）
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直到开始治疗后一年
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不良事件
大体时间：直到开始治疗后一年
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中断和停止 Ivacaftor 治疗的日期和原因 不良事件，表明医生认为 Ivacaftor 可能是由于
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直到开始治疗后一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Dominique Hubert, MD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年10月1日
初级完成 (实际的)
2016年2月1日
研究完成 (实际的)
2016年5月1日
研究注册日期
首次提交
2014年7月17日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月17日
首次发布 (估计的)
2014年7月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月23日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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