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Ivacaftor em pacientes franceses com fibrose cística e mutação G551D (IVACAFTOR1)

23 de março de 2026 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor em pacientes franceses com fibrose cística e mutação G551D - resultados de eficácia e segurança após o primeiro ano de tratamento no cenário da vida real.

O objetivo deste estudo é determinar se o tratamento com Ivacaftor permanece eficaz e seguro em pacientes com fibrose cística (e pelo menos uma mutação G551D CFTR) na vida real, após a aprovação do medicamento pelas autoridades de saúde.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os objetivos do nosso estudo são:

  1. para descrever a população tratada no início do tratamento,
  2. avaliar parâmetros clínicos durante o ano anterior ao início do ivacaftor, no início do tratamento e durante pelo menos um ano de tratamento, até junho de 2014.
  3. avaliar a tolerância e a segurança desse tratamento.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

57

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75014
        • Hôpital Cochin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com FC com idade igual ou superior a 6 anos e atendidos em centros franceses de FC

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes franceses com FC de 6 anos ou mais que são homozigotos ou heterozigotos para a mutação G551D
  • Tratado com Ivacaftor
  • Primeira prescrição de Ivacaftor antes de 1º de junho de 2013 (incluindo pacientes randomizados nos ensaios clínicos VX770)

Critério de exclusão:

  • Pacientes com FC com menos de 6 anos de idade
  • Pacientes com FC que receberam transplante de pulmão
  • Pacientes com FC sem mutação G551D.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Retrospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Ivacaftor 1
pacientes com FC que são homozigotos ou heterozigotos para a mutação G551D e tratados com Ivacaftor
Medicamento: Pacientes com FC com mutação G551D e tratados com Ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
VEF1 (em litros e em % previsto)
Prazo: até um ano após o início do tratamento
função pulmonar
até um ano após o início do tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
exacerbações pulmonares
Prazo: até um ano após o início do tratamento
até um ano após o início do tratamento
número de internações e número de dias de internação por ano
Prazo: até um ano após o início do tratamento
até um ano após o início do tratamento
número de tratamentos com antibióticos e número de dias de tratamentos com antibióticos
Prazo: até um ano após o início do tratamento
número de tratamentos com antibióticos orais e número de dias de tratamentos com antibióticos orais, número de ciclos IV e dias de antibióticos IV por ano
até um ano após o início do tratamento
colonização respiratória
Prazo: até pelo menos um ano após o início do tratamento
Evolução de bactérias e fungos no escarro
até pelo menos um ano após o início do tratamento
Estado nutricional
Prazo: até um ano após o início do tratamento
Peso (e IMC-Zscore para crianças)
até um ano após o início do tratamento
Eventos adversos
Prazo: até um ano após o início do tratamento
Datas e motivos para interrupção e descontinuação do tratamento com Ivacaftor Eventos adversos, indicando o que na opinião do médico pode ser devido ao Ivacaftor
até um ano após o início do tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimado)

18 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CCTIRS 13.652 (Outro identificador: CCTIRS)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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