Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Ivacaftor en pacientes franceses con fibrosis quística y una mutación G551D (IVACAFTOR1)

23 de marzo de 2026 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor en pacientes franceses con fibrosis quística y una mutación G551D: resultados de eficacia y seguridad después del primer año de tratamiento en el entorno de la vida real.

El objetivo de este estudio es determinar si el tratamiento con Ivacaftor sigue siendo eficaz y seguro en los pacientes con fibrosis quística (y al menos una mutación G551D CFTR) en la vida real, después de que el fármaco haya sido aprobado por las autoridades sanitarias.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los objetivos de nuestro estudio son:

  1. describir la población tratada al inicio del tratamiento,
  2. evaluar los parámetros clínicos durante el año previo al inicio de ivacaftor, al inicio del tratamiento y durante al menos un año de tratamiento, hasta junio de 2014.
  3. evaluar la tolerancia y seguridad de este tratamiento.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

57

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75014
        • Hôpital Cochin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con FQ de 6 años o más y atendidos en centros franceses de FQ

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes franceses con FQ de 6 años o más que son homocigotos o heterocigotos para la mutación G551D
  • Tratado con ivacaftor
  • Primera prescripción de Ivacaftor antes del 1 de junio de 2013 (incluidos pacientes aleatorizados en los ensayos clínicos VX770)

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con FQ menores de 6 años
  • Pacientes con FQ que han recibido un trasplante de pulmón
  • Pacientes con FQ sin mutación G551D.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Ivacaftor 1
pacientes con FQ homocigotos o heterocigotos para la mutación G551D y tratados con ivacaftor
Droga: Pacientes con FQ con una mutación G551D y tratados con ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
FEV1 (en litros y en % previsto)
Periodo de tiempo: hasta un año después del inicio del tratamiento
función pulmonar
hasta un año después del inicio del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: hasta un año después del inicio del tratamiento
hasta un año después del inicio del tratamiento
número de hospitalizaciones y número de días de hospitalización por año
Periodo de tiempo: hasta un año después del inicio del tratamiento
hasta un año después del inicio del tratamiento
número de tratamientos con antibióticos y número de días de tratamientos con antibióticos
Periodo de tiempo: hasta un año después del inicio del tratamiento
número de tratamientos con antibióticos orales y número de días de tratamientos con antibióticos orales, número de cursos IV y días de antibióticos IV por año
hasta un año después del inicio del tratamiento
colonización respiratoria
Periodo de tiempo: hasta al menos un año después del inicio del tratamiento
Evolución de bacterias y hongos en el esputo
hasta al menos un año después del inicio del tratamiento
Estados nutricionales
Periodo de tiempo: hasta un año después del inicio del tratamiento
Peso (y BMI-Zscore para niños)
hasta un año después del inicio del tratamiento
Eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta un año después del inicio del tratamiento
Fechas y motivos de interrupción y discontinuación del tratamiento con Ivacaftor Eventos adversos, indicando lo que en opinión del médico podría deberse a Ivacaftor
hasta un año después del inicio del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Investigadores

  • Silla de estudio: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

18 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CCTIRS 13.652 (Otro identificador: CCTIRS)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir