Ivacaftor u francouzských pacientů s cystickou fibrózou a mutací G551D (IVACAFTOR1)
23. března 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Ivacaftor u francouzských pacientů s cystickou fibrózou a mutací G551D – výsledky účinnosti a bezpečnosti po prvním roce léčby v reálném životě.
Účelem této studie je zjistit, zda léčba Ivacaftorem zůstává účinná a bezpečná u pacientů s cystickou fibrózou (a alespoň jednou mutací G551D CFTR) v reálném životě poté, co byl lék schválen zdravotnickými úřady.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cíle naší studie jsou:
- popsat léčenou populaci na začátku léčby,
- k vyhodnocení klinických parametrů během roku před zahájením léčby přípravkem Ivacaftor, při zahájení léčby a během alespoň jednoho roku léčby, do června 2014.
- zhodnotit toleranci a bezpečnost této léčby.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
57
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75014
- Hôpital Cochin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s CF ve věku 6 let nebo starší a ošetřovaní ve francouzských centrech pro CF
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Francouzští pacienti s CF ve věku 6 let nebo starší, kteří jsou homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci G551D
- Léčeno Ivacaftorem
- První předpis Ivacaftoru před 1. červnem 2013 (včetně pacientů randomizovaných v klinických studiích VX770)
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s CF mladší 6 let
- Pacienti s CF, kteří podstoupili transplantaci plic
- Pacienti s CF bez mutace G551D.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Ivacaftor 1
pacienti s CF, kteří jsou homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci G551D a kteří jsou léčeni Ivacaftorem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
FEV1 (v litrech a v % předpokládané hodnoty)
Časové okno: do jednoho roku od zahájení léčby
|
plicní funkce
|
do jednoho roku od zahájení léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
plicní exacerbace
Časové okno: do jednoho roku od zahájení léčby
|
do jednoho roku od zahájení léčby
|
|
|
počet hospitalizací a počet dní hospitalizace za rok
Časové okno: do jednoho roku od zahájení léčby
|
do jednoho roku od zahájení léčby
|
|
|
počet antibiotik a počet dní léčby antibiotiky
Časové okno: do jednoho roku od zahájení léčby
|
počet perorálních antibiotických terapií a počet dnů perorální antibiotické léčby, počet iv cyklů a dnů iv antibiotik za rok
|
do jednoho roku od zahájení léčby
|
|
respirační kolonizace
Časové okno: po dobu nejméně jednoho roku od zahájení léčby
|
Evoluce bakterií a hub ve sputu
|
po dobu nejméně jednoho roku od zahájení léčby
|
|
nutriční stav
Časové okno: do jednoho roku od zahájení léčby
|
Hmotnost (a BMI-Zscore pro děti)
|
do jednoho roku od zahájení léčby
|
|
Nežádoucí události
Časové okno: do jednoho roku od zahájení léčby
|
Data a důvody pro přerušení a ukončení léčby přípravkem Ivacaftor Nežádoucí příhody s uvedením toho, co by podle názoru lékaře mohlo být způsobeno přípravkem Ivacaftor
|
do jednoho roku od zahájení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. července 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. července 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
18. července 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Terapeutika
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- CCTIRS 13.652 (Jiný identifikátor: CCTIRS)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .