Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ивакафтор у французских пациентов с кистозным фиброзом и мутацией G551D (IVACAFTOR1)

23 марта 2026 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ивакафтор у французских пациентов с кистозным фиброзом и мутацией G551D - результаты эффективности и безопасности после первого года лечения в условиях реальной жизни.

Целью данного исследования является определение того, остается ли лечение Ивакафтором эффективным и безопасным у пациентов с муковисцидозом (и по крайней мере одной мутацией G551D CFTR) в условиях реальной жизни после того, как препарат был одобрен органами здравоохранения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целями нашего исследования являются:

  1. описать пролеченную популяцию в начале лечения,
  2. оценить клинические параметры в течение года до начала лечения Ивакафтором, в начале лечения и в течение как минимум одного года лечения, до июня 2014 года.
  3. для оценки переносимости и безопасности этого лечения.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

57

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с МВ в возрасте 6 лет и старше, находящиеся на лечении во французских центрах МВ

Описание

Критерии включения:

  • Французские пациенты с муковисцидозом в возрасте 6 лет и старше, гомозиготные или гетерозиготные по мутации G551D.
  • Лечили Ивакафтором
  • Первое назначение Ивакафтора до 1 июня 2013 г. (включая пациентов, рандомизированных в клинических исследованиях VX770)

Критерий исключения:

  • больные муковисцидозом в возрасте до 6 лет
  • Пациенты с муковисцидозом, перенесшие трансплантацию легких
  • Пациенты с муковисцидозом без мутации G551D.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Ретроспектива

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Ивакафтор 1
пациенты с муковисцидозом, гомозиготные или гетерозиготные по мутации G551D, получающие ивакафтор
Лекарство: Пациенты с муковисцидозом с мутацией G551D, получавшие ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ОФВ1 (в литрах и в % от ожидаемого)
Временное ограничение: до одного года после начала лечения
легочная функция
до одного года после начала лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
легочные обострения
Временное ограничение: до одного года после начала лечения
до одного года после начала лечения
количество госпитализаций и количество дней госпитализации в год
Временное ограничение: до года после начала лечения
до года после начала лечения
количество курсов лечения антибиотиками и количество дней лечения антибиотиками
Временное ограничение: до года после начала лечения
количество пероральных антибиотиков и количество дней перорального лечения антибиотиками, количество внутривенных курсов и дней внутривенного введения антибиотиков в год
до года после начала лечения
респираторная колонизация
Временное ограничение: минимум через год после начала лечения
Эволюция бактерий и грибов в мокроте
минимум через год после начала лечения
пищевой статус
Временное ограничение: до года после начала лечения
Вес (и BMI-Zscore для детей)
до года после начала лечения
Неблагоприятные события
Временное ограничение: до года после начала лечения
Даты и причины прерывания и прекращения лечения Ивакафтором Нежелательные явления, указывающие на то, что, по мнению врача, могло быть связано с Ивакафтором
до года после начала лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Соавторы

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Следователи

  • Учебный стул: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

18 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CCTIRS 13.652 (Другой идентификатор: CCTIRS)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться