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Ivacaftor in pazienti francesi con fibrosi cistica e mutazione G551D (IVACAFTOR1)

23 marzo 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor in pazienti francesi con fibrosi cistica e mutazione G551D - Risultati di efficacia e sicurezza dopo il primo anno di trattamento nel contesto della vita reale.

Lo scopo di questo studio è determinare se il trattamento con Ivacaftor rimane efficace e sicuro nei pazienti con fibrosi cistica (e almeno una mutazione G551D CFTR) nel contesto della vita reale, dopo che il farmaco è stato approvato dalle autorità sanitarie.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi del nostro studio sono:

  1. descrivere la popolazione trattata all'inizio del trattamento,
  2. valutare i parametri clinici durante l'anno prima dell'inizio di Ivacaftor, all'inizio del trattamento e durante almeno un anno di trattamento, fino a giugno 2014.
  3. per valutare la tolleranza e la sicurezza di questo trattamento.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

57

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75014
        • Hôpital Cochin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con FC di età pari o superiore a 6 anni e curati nei centri CF francesi

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti francesi con FC di età pari o superiore a 6 anni che sono omozigoti o eterozigoti per la mutazione G551D
  • Trattata con Ivacaftor
  • Prima prescrizione di Ivacaftor prima del 1 giugno 2013 (compresi i pazienti randomizzati negli studi clinici VX770)

Criteri di esclusione:

  • Pazienti CF di età inferiore ai 6 anni
  • Pazienti CF che hanno ricevuto un trapianto di polmone
  • Pazienti CF senza mutazione G551D.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Ivacaftor 1
pazienti con FC che sono omozigoti o eterozigoti per la mutazione G551D e trattati con Ivacaftor
Droga: Pazienti CF con mutazione G551D e trattati con Ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
FEV1 (in litri e in % previsto)
Lasso di tempo: fino a un anno dall'inizio del trattamento
funzione polmonare
fino a un anno dall'inizio del trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: fino a un anno dall'inizio del trattamento
fino a un anno dall'inizio del trattamento
numero di ricoveri e numero di giorni di ricovero per anno
Lasso di tempo: fino a un anno dall'inizio del trattamento
fino a un anno dall'inizio del trattamento
numero di trattamenti antibiotici e numero di giorni di trattamenti antibiotici
Lasso di tempo: fino a un anno dall'inizio del trattamento
numero di trattamenti antibiotici orali e numero di giorni di trattamenti antibiotici orali, numero di cicli IV e giorni di antibiotici IV all'anno
fino a un anno dall'inizio del trattamento
colonizzazione respiratoria
Lasso di tempo: fino ad almeno un anno dall'inizio del trattamento
Evoluzione di batteri e funghi nell'espettorato
fino ad almeno un anno dall'inizio del trattamento
stato nutrizionale
Lasso di tempo: fino a un anno dall'inizio del trattamento
Peso (e BMI-Zscore per i bambini)
fino a un anno dall'inizio del trattamento
Eventi avversi
Lasso di tempo: fino a un anno dall'inizio del trattamento
Date e motivi dell'interruzione e dell'interruzione del trattamento con Ivacaftor Eventi avversi, che indicano ciò che, a parere del medico, potrebbe essere dovuto a Ivacaftor
fino a un anno dall'inizio del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Investigatori

  • Cattedra di studio: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2014

Primo Inserito (Stimato)

18 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCTIRS 13.652 (Altro identificatore: CCTIRS)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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