Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ivakaftori ranskalaisilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja G551D-mutaatio (IVACAFTOR1)

maanantai 23. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivakaftori ranskalaisilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja G551D-mutaatio – tehokkuus ja turvallisuustulokset ensimmäisen hoitovuoden jälkeen tosielämässä.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, pysyykö Ivacaftor-hoito tehokkaana ja turvallisena potilailla, joilla on kystinen fibroosi (ja vähintään yksi G551D CFTR-mutaatio) tosielämässä sen jälkeen, kun lääke on hyväksytty terveysviranomaisilta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksemme tavoitteet ovat:

  1. kuvaamaan hoidettua väestöä hoidon alussa,
  2. arvioida kliiniset parametrit Ivacaftorin aloittamista edeltävän vuoden aikana, hoidon alussa ja vähintään yhden vuoden hoidon aikana kesäkuuhun 2014 saakka.
  3. arvioida tämän hoidon sietokykyä ja turvallisuutta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

57

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75014
        • Hôpital Cochin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Vähintään 6-vuotiaat CF-potilaat, joita hoidettiin ranskalaisissa CF-keskuksissa

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ranskalaiset CF-potilaat vähintään 6-vuotiaat, jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia G551D-mutaation suhteen
  • Käsitelty Ivacaftorilla
  • Ensimmäinen Ivacaftor-resepti ennen 1. kesäkuuta 2013 (mukaan lukien potilaat, jotka on satunnaistettu kliinisissä VX770-tutkimuksissa)

Poissulkemiskriteerit:

  • Alle 6-vuotiaat CF-potilaat
  • CF-potilaat, joille on tehty keuhkonsiirto
  • CF-potilaat, joilla ei ole G551D-mutaatiota.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Takautuva

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Ivakaftori 1
CF-potilaat, jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia G551D-mutaation suhteen ja joita hoidetaan Ivacaftorilla
Lääke: CF-potilaat, joilla on G551D-mutaatio ja joita hoidettiin Ivacaftorilla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FEV1 (litroina ja prosentteina ennustettu)
Aikaikkuna: vuoden ajan hoidon aloittamisesta
keuhkojen toiminta
vuoden ajan hoidon aloittamisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
keuhkojen pahenemisvaiheet
Aikaikkuna: vuoden ajan hoidon aloittamisesta
vuoden ajan hoidon aloittamisesta
sairaalahoitojen lukumäärä ja sairaalahoitopäivien lukumäärä vuodessa
Aikaikkuna: vuoden ajan hoidon aloittamisesta
vuoden ajan hoidon aloittamisesta
antibioottihoitojen lukumäärä ja antibioottihoitopäivien lukumäärä
Aikaikkuna: vuoden ajan hoidon aloittamisesta
oraalisten antibioottihoitojen lukumäärä ja oraalisten antibioottihoitopäivien lukumäärä, suonensisäisten antibioottikuurien lukumäärä ja IV antibioottipäivien lukumäärä vuodessa
vuoden ajan hoidon aloittamisesta
hengitysteiden kolonisaatio
Aikaikkuna: vähintään vuoden ajan hoidon aloittamisesta
Bakteerien ja sienten kehittyminen ysköksessä
vähintään vuoden ajan hoidon aloittamisesta
ravitsemustila
Aikaikkuna: vuoden ajan hoidon aloittamisesta
Paino (ja BMI-Zscore lapsille)
vuoden ajan hoidon aloittamisesta
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: vuoden ajan hoidon aloittamisesta
Ivacaftor-hoidon keskeyttämisen ja lopettamisen päivämäärät ja syyt Haittatapahtumat, jotka osoittavat, mikä lääkärin mielestä saattaa johtua Ivacaftorista
vuoden ajan hoidon aloittamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Yhteistyökumppanit

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 18. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCTIRS 13.652 (Muu tunniste: CCTIRS)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa