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Ivacaftor bei französischen Patienten mit zystischer Fibrose und einer G551D-Mutation (IVACAFTOR1)

23. März 2026 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor bei französischen Patienten mit zystischer Fibrose und einer G551D-Mutation – Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse nach dem ersten Behandlungsjahr unter realen Bedingungen.

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob die Behandlung mit Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose (und mindestens einer G551D-CFTR-Mutation) im realen Leben wirksam und sicher bleibt, nachdem das Medikament von den Gesundheitsbehörden zugelassen wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Ziele unserer Studie sind:

  1. um die behandelte Population zu Beginn der Behandlung zu beschreiben,
  2. zur Beurteilung der klinischen Parameter im Jahr vor Beginn der Behandlung mit Ivacaftor, zu Beginn der Behandlung und während mindestens eines Behandlungsjahres bis Juni 2014.
  3. um die Verträglichkeit und Sicherheit dieser Behandlung zu bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

57

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75014
        • Hôpital Cochin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit CF ab 6 Jahren, die in französischen CF-Zentren betreut werden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Französische Patienten mit CF ab 6 Jahren, die homozygot oder heterozygot für die G551D-Mutation sind
  • Behandelt mit Ivacaftor
  • Erste Verschreibung von Ivacaftor vor dem 1. Juni 2013 (einschließlich Patienten, die in den klinischen Studien zu VX770 randomisiert wurden)

Ausschlusskriterien:

  • CF-Patienten unter 6 Jahren
  • CF-Patienten, die eine Lungentransplantation erhalten haben
  • CF-Patienten ohne G551D-Mutation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Ivacaftor 1
Patienten mit CF, die homozygot oder heterozygot für die G551D-Mutation sind und mit Ivacaftor behandelt werden
Arzneimittel: CF-Patienten mit einer G551D-Mutation, die mit Ivacaftor behandelt wurden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FEV1 (in Liter und in % des Sollwerts)
Zeitfenster: bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Lungenfunktion
bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
pulmonale Exazerbationen
Zeitfenster: bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Anzahl der Krankenhausaufenthalte und Anzahl der Krankenhausaufenthaltstage pro Jahr
Zeitfenster: bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Anzahl der Antibiotikabehandlungen und Anzahl der Tage der Antibiotikabehandlungen
Zeitfenster: bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Anzahl der oralen Antibiotikabehandlungen und Anzahl der Tage der oralen Antibiotikabehandlungen, Anzahl der IV-Zyklen und Tage der IV-Antibiotika pro Jahr
bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Kolonisation der Atemwege
Zeitfenster: bis mindestens ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Evolution von Bakterien und Pilzen im Sputum
bis mindestens ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Ernährungszustand
Zeitfenster: bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Gewicht (und BMI-Zscore für Kinder)
bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Nebenwirkungen
Zeitfenster: bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn
Daten und Gründe für Unterbrechung und Abbruch der Behandlung mit Ivacaftor Nebenwirkungen, die angeben, was nach Ansicht des Arztes auf Ivacaftor zurückzuführen sein könnte
bis ein Jahr nach Behandlungsbeginn

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Ermittler

  • Studienstuhl: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

18. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CCTIRS 13.652 (Andere Kennung: CCTIRS)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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