Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ivacaftor hos franska patienter med cystisk fibros och en G551D-mutation (IVACAFTOR1)

23 mars 2026 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor hos franska patienter med cystisk fibros och en G551D-mutation - Effekt och säkerhetsresultat efter det första behandlingsåret i verkligheten.

Syftet med denna studie är att fastställa om behandlingen med Ivacaftor förblir effektiv och säker hos patienter med cystisk fibros (och minst en G551D CFTR-mutation) i den verkliga miljön, efter att läkemedlet har godkänts av hälsomyndigheterna.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Målen med vår studie är:

  1. att beskriva den behandlade populationen vid behandlingsstart,
  2. att utvärdera kliniska parametrar under året innan Ivacaftor startade, vid behandlingsstart och under minst ett års behandling, fram till juni 2014.
  3. för att utvärdera toleransen och säkerheten för denna behandling.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

57

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Hôpital Cochin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med CF i åldern 6 eller äldre och vårdas på franska CF-center

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Franska patienter med CF i åldern 6 eller äldre som är homozygota eller heterozygota för G551D-mutationen
  • Behandlas med Ivacaftor
  • Första ordinationen av Ivacaftor före 1 juni 2013 (inklusive patienter randomiserade i VX770 kliniska prövningar)

Exklusions kriterier:

  • CF-patienter yngre än 6 år
  • CF-patienter som fått lungtransplantation
  • CF-patienter utan en G551D-mutation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Retrospektiv

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Ivacaftor 1
patienter med CF som är homozygota eller heterozygota för G551D-mutationen och som behandlas med Ivacaftor
Läkemedel: CF-patienter med en G551D-mutation och behandlade med Ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
FEV1 (i liter och i % förutspått)
Tidsram: fram till ett år efter påbörjad behandling
lungfunktion
fram till ett år efter påbörjad behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
lungexacerbationer
Tidsram: fram till ett år efter påbörjad behandling
fram till ett år efter påbörjad behandling
antal sjukhusinläggningar och antal inläggningsdagar per år
Tidsram: fram till ett år efter påbörjad behandling
fram till ett år efter påbörjad behandling
antal antibiotikabehandlingar och antal dagar med antibiotikabehandlingar
Tidsram: fram till ett år efter påbörjad behandling
antal orala antibiotikabehandlingar och antal dagar med orala antibiotikabehandlingar, antal IV-kurer och dagar med IV-antibiotika per år
fram till ett år efter påbörjad behandling
respiratorisk kolonisering
Tidsram: tills minst ett år efter påbörjad behandling
Evolution av bakterier och svampar i sputum
tills minst ett år efter påbörjad behandling
näringstillstånd
Tidsram: fram till ett år efter påbörjad behandling
Vikt (och BMI-Zscore för barn)
fram till ett år efter påbörjad behandling
Biverkningar
Tidsram: fram till ett år efter påbörjad behandling
Datum och skäl för avbrott och utsättning av behandling med Ivacaftor Biverkningar, som indikerar vad som enligt läkarens åsikt kan bero på Ivacaftor
fram till ett år efter påbörjad behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbetspartners

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Utredare

  • Studiestol: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2014

Första postat (Beräknad)

18 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCTIRS 13.652 (Annan identifierare: CCTIRS)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera