Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ivacaftor cisztás fibrózisban és G551D mutációban szenvedő francia betegeknél (IVACAFTOR1)

2026. március 23. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor cisztás fibrózisban és G551D mutációban szenvedő francia betegeknél – Hatékonysági és biztonsági eredmények az első éves kezelés után a való életben.

Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy az Ivacaftor-kezelés hatékony és biztonságos marad-e a cisztás fibrózisban (és legalább egy G551D CFTR mutációban) szenvedő betegeknél a való életben, miután a gyógyszert az egészségügyi hatóságok jóváhagyták.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Tanulmányunk céljai a következők:

  1. a kezelt populáció leírása a kezelés megkezdésekor,
  2. a klinikai paraméterek értékelése az Ivacaftor megkezdése előtti évben, a kezelés megkezdésekor és legalább egy éves kezelés alatt, 2014 júniusáig.
  3. hogy értékelje e kezelés toleranciáját és biztonságosságát.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

57

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

6 éves vagy idősebb CF-ben szenvedő betegek, akiket francia CF-központokban ápolnak

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 6 éves vagy idősebb francia CF-es betegek, akik homozigóták vagy heterozigóták a G551D mutációra
  • Ivacaftorral kezelve
  • Az Ivacaftor első felírása 2013. június 1. előtt (beleértve a VX770 klinikai vizsgálatokban randomizált betegeket is)

Kizárási kritériumok:

  • 6 évesnél fiatalabb CF betegek
  • Tüdőtranszplantáción átesett CF-es betegek
  • CF betegek G551D mutáció nélkül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Visszatekintő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Ivakaftor 1
CF-ben szenvedő betegek, akik homozigóták vagy heterozigóták a G551D mutációra és Ivacaftorral kezelték
Drog: G551D mutációval rendelkező és Ivacaftorral kezelt CF betegek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
FEV1 (literben és előrejelzett %-ban)
Időkeret: a kezelés megkezdése után egy évig
tüdőfunkció
a kezelés megkezdése után egy évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
tüdő exacerbációk
Időkeret: a kezelés megkezdése után egy évig
a kezelés megkezdése után egy évig
a kórházi kezelések száma és a kórházi ápolási napok száma évente
Időkeret: a kezelés megkezdése után egy évig
a kezelés megkezdése után egy évig
az antibiotikumos kezelések száma és az antibiotikumos kezelések napjainak száma
Időkeret: a kezelés megkezdése után egy évig
az orális antibiotikum kezelések száma és az orális antibiotikumos kezelések napjai, az IV kúrák és az IV antibiotikum kezelések napjai évente
a kezelés megkezdése után egy évig
légúti kolonizáció
Időkeret: a kezelés megkezdése után legalább egy évig
Baktériumok és gombák evolúciója a köpetben
a kezelés megkezdése után legalább egy évig
tápláltsági állapot
Időkeret: a kezelés megkezdése után egy évig
Súly (és BMI-Zscore gyerekeknek)
a kezelés megkezdése után egy évig
Mellékhatások
Időkeret: a kezelés megkezdése után egy évig
Az Ivacaftor-kezelés megszakításának és abbahagyásának időpontja és okai Nemkívánatos események, jelezve, hogy az orvos véleménye szerint mi lehet az Ivacaftor következménye
a kezelés megkezdése után egy évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Együttműködők

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. július 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 17.

Első közzététel (Becsült)

2014. július 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 23.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CCTIRS 13.652 (Egyéb azonosító: CCTIRS)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel