Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Iwakaftor u francuskich pacjentów z mukowiscydozą i mutacją G551D (IVACAFTOR1)

23 marca 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Iwakaftor u francuskich pacjentów z mukowiscydozą i mutacją G551D — skuteczność i bezpieczeństwo po pierwszym roku leczenia w rzeczywistych warunkach.

Celem tego badania jest ustalenie, czy leczenie iwakaftorem pozostaje skuteczne i bezpieczne u pacjentów z mukowiscydozą (i co najmniej jedną mutacją G551D CFTR) w warunkach rzeczywistych, po zatwierdzeniu leku przez władze ds. zdrowia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem naszego badania jest:

  1. opis leczonej populacji na początku leczenia,
  2. ocena parametrów klinicznych w ciągu roku poprzedzającego rozpoczęcie leczenia Iwakaftorem, na początku leczenia oraz w ciągu co najmniej jednego roku leczenia, do czerwca 2014 r.
  3. ocenić tolerancję i bezpieczeństwo tego leczenia.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75014
        • Hôpital Cochin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z mukowiscydozą w wieku 6 lat lub starsi, leczeni we francuskich ośrodkach mukowiscydozy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Francuscy pacjenci z mukowiscydozą w wieku 6 lat lub starsi, którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji G551D
  • Leczony Iwakaftorem
  • Pierwsza recepta na Iwakaftor przed 1 czerwca 2013 r. (w tym pacjenci zrandomizowani w badaniach klinicznych VX770)

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z mukowiscydozą w wieku poniżej 6 lat
  • Pacjenci z mukowiscydozą, którzy otrzymali przeszczep płuc
  • Pacjenci z mukowiscydozą bez mutacji G551D.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Iwakaftor 1
pacjenci z mukowiscydozą, którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji G551D i leczeni iwakaftorem
Lek: Pacjenci z mukowiscydozą z mutacją G551D leczeni iwakaftorem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
FEV1 (w litrach i w % wartości należnej)
Ramy czasowe: do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
czynność płuc
do jednego roku po rozpoczęciu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zaostrzenia płucne
Ramy czasowe: do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
liczba hospitalizacji i liczba dni hospitalizacji w roku
Ramy czasowe: do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
liczba antybiotykoterapii i liczba dni antybiotykoterapii
Ramy czasowe: do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
liczba antybiotykoterapii doustnej i liczba dni antybiotykoterapii doustnej, liczba kursów dożylnych i dni antybiotykoterapii dożylnej w roku
do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
kolonizacja dróg oddechowych
Ramy czasowe: przez co najmniej rok po rozpoczęciu leczenia
Ewolucja bakterii i grzybów w plwocinie
przez co najmniej rok po rozpoczęciu leczenia
stan odżywienia
Ramy czasowe: do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
Waga (i BMI-Zscore dla dzieci)
do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: do jednego roku po rozpoczęciu leczenia
Daty i przyczyny przerwania i przerwania leczenia Iwakaftorem Zdarzenia niepożądane ze wskazaniem, co w opinii lekarza może być spowodowane Iwakaftorem
do jednego roku po rozpoczęciu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

18 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCTIRS 13.652 (Inny identyfikator: CCTIRS)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj