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Ivacaftor chez des patients français atteints de mucoviscidose et porteurs d'une mutation G551D (IVACAFTOR1)

23 mars 2026 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor chez des patients français atteints de mucoviscidose et porteurs d'une mutation G551D - Résultats d'efficacité et d'innocuité après la première année de traitement en milieu réel.

Le but de cette étude est de déterminer si le traitement par Ivacaftor reste efficace et sûr chez les patients atteints de mucoviscidose (et au moins une mutation G551D CFTR) dans le cadre de la vie réelle, après que le médicament a été approuvé par les autorités sanitaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les objectifs de notre étude sont :

  1. décrire la population traitée au début du traitement,
  2. d'évaluer les paramètres cliniques au cours de l'année précédant le début de l'Ivacaftor, au début du traitement et pendant au moins un an de traitement, jusqu'en juin 2014.
  3. évaluer la tolérance et la sécurité de ce traitement.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

57

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75014
        • Hôpital Cochin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans ou plus et pris en charge dans des centres français de mucoviscidose

La description

Critère d'intégration:

  • Patients français atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans ou plus homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation G551D
  • Traité avec Ivacaftor
  • Première prescription d'Ivacaftor avant le 1er juin 2013 (y compris patients randomisés dans les essais cliniques VX770)

Critère d'exclusion:

  • Patients FK de moins de 6 ans
  • Patients FK ayant reçu une transplantation pulmonaire
  • Patients atteints de mucoviscidose sans mutation G551D.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Ivacaftor 1
patients atteints de mucoviscidose homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation G551D et traités par Ivacaftor
Médicament: Patients atteints de mucoviscidose porteurs d'une mutation G551D et traités par Ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
VEMS (en litres et en % prévu)
Délai: jusqu'à un an après le début du traitement
fonction pulmonaire
jusqu'à un an après le début du traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
exacerbations pulmonaires
Délai: jusqu'à un an après le début du traitement
jusqu'à un an après le début du traitement
nombre d'hospitalisations et nombre de jours d'hospitalisation par an
Délai: jusqu'à un an après le début du traitement
jusqu'à un an après le début du traitement
nombre de traitements antibiotiques et nombre de jours de traitements antibiotiques
Délai: jusqu'à un an après le début du traitement
nombre de traitements antibiotiques oraux et nombre de jours d'antibiotiques oraux, nombre de cures IV et jours d'antibiotiques IV par an
jusqu'à un an après le début du traitement
colonisation respiratoire
Délai: jusqu'à au moins un an après le début du traitement
Évolution des bactéries et des champignons dans les crachats
jusqu'à au moins un an après le début du traitement
l'état nutritionnel
Délai: jusqu'à un an après le début du traitement
Poids (et IMC-Zscore pour les enfants)
jusqu'à un an après le début du traitement
Événements indésirables
Délai: jusqu'à un an après le début du traitement
Dates et raisons de l'interruption et de l'arrêt du traitement par l'Ivacaftor Événements indésirables, indiquant ce qui, selon le médecin, pourrait être dû à l'Ivacaftor
jusqu'à un an après le début du traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaborateurs

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 juillet 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2014

Première publication (Estimé)

18 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCTIRS 13.652 (Autre identifiant: CCTIRS)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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