Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ivacaftor hos franske patienter med cystisk fibrose og en G551D-mutation (IVACAFTOR1)

23. marts 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor hos franske patienter med cystisk fibrose og en G551D-mutation - Effekt og sikkerhedsresultater efter det første års behandling i det virkelige liv.

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om behandlingen med Ivacaftor forbliver effektiv og sikker hos patienter med cystisk fibrose (og mindst én G551D CFTR-mutation) i det virkelige liv, efter at lægemidlet er blevet godkendt af sundhedsmyndighederne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med vores undersøgelse er:

  1. at beskrive den behandlede population ved behandlingsstart,
  2. at evaluere kliniske parametre i løbet af året før Ivacaftor startede, ved påbegyndelse af behandlingen og i løbet af mindst et års behandling, indtil juni 2014.
  3. at evaluere tolerancen og sikkerheden ved denne behandling.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

57

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Hôpital Cochin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med CF på 6 år eller ældre og behandlet i franske CF-centre

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Franske patienter med CF på 6 år eller ældre, som er homozygote eller heterozygote for G551D-mutationen
  • Behandlet med Ivacaftor
  • Første ordination af Ivacaftor inden 1. juni 2013 (inklusive patienter randomiseret i de kliniske VX770-studier)

Ekskluderingskriterier:

  • CF-patienter yngre end 6 år
  • CF-patienter, der har fået lungetransplantation
  • CF-patienter uden en G551D-mutation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Ivacaftor 1
patienter med CF, som er homozygote eller heterozygote for G551D-mutationen og behandlet med Ivacaftor
Medicin: CF-patienter med en G551D-mutation og behandlet med Ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FEV1 (i liter og i % forudsagt)
Tidsramme: indtil et år efter behandlingsstart
lungefunktion
indtil et år efter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
pulmonale eksacerbationer
Tidsramme: indtil et år efter behandlingsstart
indtil et år efter behandlingsstart
antal indlæggelser og antal indlæggelsesdage om året
Tidsramme: indtil et år efter behandlingsstart
indtil et år efter behandlingsstart
antal antibiotikabehandlinger og antal dages antibiotikabehandlinger
Tidsramme: indtil et år efter behandlingsstart
antal orale antibiotikabehandlinger og antal dage med orale antibiotikabehandlinger, antal IV-kure og dage med IV-antibiotika om året
indtil et år efter behandlingsstart
respiratorisk kolonisering
Tidsramme: indtil mindst et år efter behandlingsstart
Udvikling af bakterier og svampe i sputum
indtil mindst et år efter behandlingsstart
ernæringstilstand
Tidsramme: indtil et år efter behandlingsstart
Vægt (og BMI-Zscore for børn)
indtil et år efter behandlingsstart
Uønskede hændelser
Tidsramme: indtil et år efter behandlingsstart
Datoer og årsager til afbrydelse og seponering af behandling med Ivacaftor Bivirkninger, der angiver, hvad der efter lægens mening kan skyldes Ivacaftor
indtil et år efter behandlingsstart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Efterforskere

  • Studiestol: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2014

Først opslået (Anslået)

18. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCTIRS 13.652 (Anden identifikator: CCTIRS)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner