Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ivacaftor bij Franse patiënten met cystische fibrose en een G551D-mutatie (IVACAFTOR1)

23 maart 2026 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor bij Franse patiënten met cystische fibrose en een G551D-mutatie - Werkzaamheids- en veiligheidsresultaten na het eerste jaar van behandeling in de praktijk.

Het doel van deze studie is om te bepalen of de behandeling met Ivacaftor effectief en veilig blijft bij patiënten met cystische fibrose (en ten minste één G551D CFTR-mutatie) in de praktijk, nadat het geneesmiddel is goedgekeurd door de gezondheidsautoriteiten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De doelstellingen van onze studie zijn:

  1. om de behandelde populatie bij aanvang van de behandeling te beschrijven,
  2. om klinische parameters te evalueren gedurende het jaar voordat met ivacaftor werd begonnen, bij aanvang van de behandeling en gedurende ten minste één jaar behandeling, tot juni 2014.
  3. om de tolerantie en veiligheid van deze behandeling te evalueren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

57

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75014
        • Hôpital Cochin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met CF van 6 jaar of ouder die worden verzorgd in Franse CF-centra

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Franse patiënten met CF van 6 jaar of ouder die homozygoot of heterozygoot zijn voor de G551D-mutatie
  • Behandeld met Ivacaftor
  • Eerste voorschrift van Ivacaftor vóór 1 juni 2013 (inclusief patiënten gerandomiseerd in de VX770 klinische studies)

Uitsluitingscriteria:

  • CF-patiënten jonger dan 6 jaar
  • CF-patiënten die een longtransplantatie hebben ondergaan
  • CF-patiënten zonder G551D-mutatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Ivacaftor 1
patiënten met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor de G551D-mutatie en behandeld worden met Ivacaftor
Geneesmiddel: CF-patiënten met een G551D-mutatie en behandeld met Ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FEV1 (in liters en in % voorspeld)
Tijdsspanne: tot een jaar na aanvang van de behandeling
longfunctie
tot een jaar na aanvang van de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
pulmonale exacerbaties
Tijdsspanne: tot een jaar na aanvang van de behandeling
tot een jaar na aanvang van de behandeling
aantal ziekenhuisopnames en aantal dagen ziekenhuisopname per jaar
Tijdsspanne: tot een jaar na aanvang van de behandeling
tot een jaar na aanvang van de behandeling
aantal antibioticabehandelingen en aantal dagen antibioticabehandelingen
Tijdsspanne: tot een jaar na aanvang van de behandeling
aantal orale antibioticabehandelingen en aantal dagen orale antibioticabehandelingen, aantal IV-kuren en dagen IV-antibiotica per jaar
tot een jaar na aanvang van de behandeling
respiratoire kolonisatie
Tijdsspanne: tot ten minste één jaar na aanvang van de behandeling
Evolutie van bacteriën en schimmels in sputum
tot ten minste één jaar na aanvang van de behandeling
voedingstoestand
Tijdsspanne: tot een jaar na aanvang van de behandeling
Gewicht (en BMI-Zscore voor kinderen)
tot een jaar na aanvang van de behandeling
Bijwerkingen
Tijdsspanne: tot een jaar na aanvang van de behandeling
Datums en redenen voor onderbreking en stopzetting van de behandeling met Ivacaftor Bijwerkingen, die aangeven wat volgens de arts te wijten zou kunnen zijn aan Ivacaftor
tot een jaar na aanvang van de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Onderzoekers

  • Studie stoel: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juli 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

18 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCTIRS 13.652 (Andere identificatie: CCTIRS)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren