낭포성 섬유증 및 G551D 돌연변이가 있는 프랑스 환자의 Ivacaftor (IVACAFTOR1)
2026년 3월 23일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
낭포성 섬유증 및 G551D 돌연변이가 있는 프랑스 환자의 Ivacaftor - 실생활 환경에서 치료 1년 후 효능 및 안전성 결과.
이 연구의 목적은 Ivacaftor가 보건 당국의 승인을 받은 후 실생활 환경에서 낭포성 섬유증(및 적어도 하나의 G551D CFTR 돌연변이) 환자에게 효과적이고 안전한지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
우리 연구의 목표는 다음과 같습니다.
- 치료 시작 시 치료받은 집단을 기술하기 위해,
- 2014년 6월까지 Ivacaftor를 시작하기 전 1년 동안, 치료 시작 시 및 치료 최소 1년 동안 임상 매개변수를 평가합니다.
- 이 치료의 내성과 안전성을 평가합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
57
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75014
- Hôpital Cochin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
프랑스 CF 센터에서 치료를 받고 있는 6세 이상의 CF 환자
설명
포함 기준:
- G551D 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 6세 이상의 프랑스 CF 환자
- Ivacaftor로 치료
- 2013년 6월 1일 이전 Ivacaftor 최초 처방(VX770 임상 시험에서 무작위 배정된 환자 포함)
제외 기준:
- 6세 미만의 CF 환자
- 폐 이식을 받은 CF 환자
- G551D 돌연변이가 없는 CF 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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이바카프토르 1
G551D 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합이고 Ivacaftor로 치료받은 CF 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FEV1(리터 및 예측 %)
기간: 치료 시작 후 1년까지
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폐기능
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치료 시작 후 1년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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폐 악화
기간: 치료 시작 후 1년까지
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치료 시작 후 1년까지
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연간 입원 건수 및 입원 일수
기간: 치료 시작 후 1년까지
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치료 시작 후 1년까지
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항생제 치료 횟수 및 항생제 치료 일수
기간: 치료 시작 후 1년까지
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경구 항생제 치료 횟수 및 경구 항생제 치료 일수, 연간 IV 코스 수 및 IV 항생제 일수
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치료 시작 후 1년까지
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호흡기 식민지
기간: 치료 시작 후 최소 1년까지
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객담 내 세균 및 진균의 진화
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치료 시작 후 최소 1년까지
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영양 상태
기간: 치료 시작 후 1년까지
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체중(어린이의 경우 BMI-Z점수)
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치료 시작 후 1년까지
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부작용
기간: 치료 시작 후 1년까지
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Ivacaftor로 치료를 중단하고 중단한 날짜 및 이유
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치료 시작 후 1년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 7월 17일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 7월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CCTIRS 13.652 (기타 식별자: CCTIRS)
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