Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ivacaftor hos franske pasienter med cystisk fibrose og en G551D-mutasjon (IVACAFTOR1)

23. mars 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ivacaftor hos franske pasienter med cystisk fibrose og en G551D-mutasjon - Effekt- og sikkerhetsresultater etter det første året med behandling i den virkelige livssituasjonen.

Hensikten med denne studien er å avgjøre om behandlingen med Ivacaftor forblir effektiv og trygg hos pasienter med cystisk fibrose (og minst én G551D CFTR-mutasjon) i den virkelige verden, etter at legemidlet er godkjent av helsemyndighetene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målene med vår studie er:

  1. å beskrive den behandlede populasjonen ved oppstart av behandling,
  2. å evaluere kliniske parametere i løpet av året før Ivacaftor ble startet, ved behandlingsstart og i løpet av minst ett års behandling, frem til juni 2014.
  3. for å evaluere toleransen og sikkerheten til denne behandlingen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

57

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Hôpital Cochin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med CF i alderen 6 år eller eldre og tatt hånd om i franske CF-sentre

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Franske pasienter med CF på 6 år eller eldre som er homozygote eller heterozygote for G551D-mutasjonen
  • Behandlet med Ivacaftor
  • Første resept av Ivacaftor før 1. juni 2013 (inkludert pasienter randomisert i VX770 kliniske studier)

Ekskluderingskriterier:

  • CF-pasienter yngre enn 6 år
  • CF-pasienter som har fått lungetransplantasjon
  • CF-pasienter uten G551D-mutasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Ivacaftor 1
pasienter med CF som er homozygote eller heterozygote for G551D-mutasjonen og behandlet med Ivacaftor
Legemiddel: CF-pasienter med en G551D-mutasjon og behandlet med Ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FEV1 (i liter og i % anslått)
Tidsramme: inntil ett år etter behandlingsstart
lungefunksjon
inntil ett år etter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
lungeeksaserbasjoner
Tidsramme: inntil ett år etter behandlingsstart
inntil ett år etter behandlingsstart
antall innleggelser og antall innleggelsesdager per år
Tidsramme: inntil ett år etter behandlingsstart
inntil ett år etter behandlingsstart
antall antibiotikabehandlinger og antall dager med antibiotikabehandlinger
Tidsramme: inntil ett år etter behandlingsstart
antall orale antibiotikabehandlinger og antall dager med orale antibiotikabehandlinger, antall IV-kurer og dager med IV-antibiotika per år
inntil ett år etter behandlingsstart
respiratorisk kolonisering
Tidsramme: inntil minst ett år etter behandlingsstart
Evolusjon av bakterier og sopp i sputum
inntil minst ett år etter behandlingsstart
ernæringsstatus
Tidsramme: inntil ett år etter behandlingsstart
Vekt (og BMI-Zscore for barn)
inntil ett år etter behandlingsstart
Uønskede hendelser
Tidsramme: inntil ett år etter behandlingsstart
Datoer og årsaker for avbrudd og seponering av behandling med Ivacaftor Bivirkninger, som indikerer hva som etter legens mening kan skyldes Ivacaftor
inntil ett år etter behandlingsstart

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Etterforskere

  • Studiestol: Dominique Hubert, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2014

Først lagt ut (Antatt)

18. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCTIRS 13.652 (Annen identifikator: CCTIRS)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere