Migalastat HCL 对法布里病患者长期影响的开放标签扩展研究
2020年11月25日 更新者：Amicus Therapeutics
一项评估米加司他盐酸盐单一疗法在法布里病患者中的长期安全性和有效性的开放标签扩展研究
这是一项开放标签扩展研究，旨在为完成先前米加司他盐酸盐研究治疗的法布里病参与者提供米加司他盐酸盐 (HCl) 的持续治疗。
该研究评估了米加司他盐酸盐的长期安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
84
阶段
- 第三阶段
扩展访问
得到正式认可的 出售给公众。
查看扩展访问记录。
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Copenhagen、丹麦、2100
- Clinical Study Site
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H4J 1C5
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Cairo、埃及、11451
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Wien、奥地利、1090
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Porto Alegre、巴西、90035-903
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Firenze、意大利、50134
- Clinical Study Site
-
Roma、意大利、00168
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Niigata、日本、951-8520
- Clinical Study Site
-
Osaka-shi、日本、545-8586
- Clinical Study Site
-
Tokyo、日本、105-8471
- Clinical Study Site
-
-
Osaka
-
Suita、Osaka、日本、565-0871
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Edegem、比利时、2650
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Garches、法国、92380
- Clinical Study Site
-
Lille、法国、59037
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Adelaide、澳大利亚、5000
- Clinical Study Site
-
Parkville、澳大利亚、3050
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Ankara、火鸡、06500
- Clinical Study Site
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Clinical Study Site
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- Clinical Study Site
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49525
- Clinical Study Site
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- Clinical Study Site
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Clinical Study Site
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75226
- Clinical Study Site
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、美国、22030
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
London、英国、NW3 2QG
- Clinical Study Site
-
London、英国、WC1N3BG
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙、08025
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
Pilar、阿根廷、B1629ODT
- Clinical Study Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者已在之前的米加司他盐酸盐作为单一疗法的研究中完成治疗
- 男性和女性参与者同意使用协议确定的可接受的避孕措施
- 参与者愿意为使用和披露个人健康信息 (PHI) 提供书面知情同意和授权
排除标准：
- 参与者在先前研究中的最后可用估计肾小球滤过率 (eGFR) 为 <30 毫升 (mL)/分钟 (min)/1.73 平方米 (m^2)；除非在基线访视后的 3 个月内有可用的 GFR 测量值，即 >30 mL/min/1.73 米^2
- 参与者已经接受或计划接受肾移植或目前正在接受透析
- 参与者在基线访视前 3 个月内有短暂性脑缺血发作、中风、不稳定型心绞痛或心肌梗塞的记录
- 研究者认为参与者患有临床上显着的不稳定心脏病（例如，需要积极治疗的心脏病，如症状性心律失常、不稳定型心绞痛或纽约心脏协会 III 级或 IV 级充血性心力衰竭）
- 参与者有过敏史或对 AT1001（包括赋形剂）或其他亚氨基糖（例如米格司他、米格列醇）敏感
- 参与者需要使用 Glyset®（米格列醇）或 Zavesca®（米格司他）进行治疗
- 患有严重或不合适的伴随疾病的参与者
- 具有临床显着异常实验室值和/或临床显着心电图 (ECG) 结果的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：米加司他盐酸盐 150 毫克
米加司他盐酸盐 150 毫克 (mg)。
|
米加司他盐酸盐 150 mg（相当于 123 mg 米加司他）以泡罩包装中的胶囊形式提供。
每隔一天口服一粒胶囊。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
经历不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：首次给药后第 1 天至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
AE 被定义为在服用米加司他的参与者中发生的任何不良医学事件，但不一定与治疗有因果关系。
在报告时记录每个 AE；访问通常每 6 个月进行一次。
严重的 AE 会危及生命或导致死亡、导致残疾/无行为能力、住院或长期住院或先天性异常。
AE 严重程度的标准是： 轻度：体征或症状的意识，不干扰正常的日常活动；中度：不舒服，干扰正常的日常活动，但能够正常工作；重度：丧失能力，妨碍正常的日常活动或显着影响临床状态，需要医疗干预。
不考虑因果关系的严重和所有其他非严重 AE 的摘要位于已报告的不良事件模块中。
|
首次给药后第 1 天至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
估计肾小球滤过率 (eGFR) 的年化变化率
大体时间：基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
通过观察值和评估时间之间的简单线性回归的斜率评估每个参与者的 eGFR 年化变化率。 它是通过使用慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 方程 (eGFR [CKD-EPI]) 和肾脏疾病饮食改良 (MDRD) 方程 (eGFR [MDRD]) 计算得出的。 等式如下： eGFR [MDRD] = 175 ×（1/血清肌酐 mg/dL^1.154） × (1/年龄^0.203) × 0.742 [如果是女性] × 1.212 [如果是黑人] × 0.808 [如果是日本人]； eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(血清肌酐 [Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) - 1.209 × 0.993Age × 1.018 [如果是女性] × 1.159 [如果是黑人], 其中 Scr 是血清肌酐，女性 k 为 0.7，男性为 0.9，α 女性为 -0.329，男性为 -0.411，min 表示 Scr/k 的最小值或 1，max 表示 Scr/k 的最大值或 1 . 呈现至少具有基线和基线后值的参与者。 |
基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
|
研究结束时 eGFR 相对于基线的变化
大体时间：基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
使用 eGFR[CKD-EPI] 和 eGFR[MDRD] 方程计算 eGFR 相对于基线的变化。
基线定义为在第 0 个月收集的数据，如果不可用，如果在 6 个月内完成，则为之前（补充）研究的最后一次访问。
研究结束是每个参与者的最后一次记录观察（最后一次治疗后约 30 天）。
只有同时具有基线值和研究结束值的参与者才包含在基线分析的变化中。
|
基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
|
从血浆 Globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3) 基线到研究结束的变化
大体时间：基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
使用合格的测定法测量血浆中 lyso-Gb3 的浓度。
基线定义为在第 0 个月收集的数据，如果不可用，如果在 6 个月内完成，则为之前（补充）研究的最后一次访问。
研究结束是每个参与者的最后一次记录观察（最后一次治疗后约 30 天）。
只有同时具有基线值和研究结束值的参与者才包含在基线分析的变化中。
|
基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
|
白细胞 α-Gal A 活性从基线到研究结束的变化
大体时间：基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
Α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 酶的活性通过经过验证的荧光测定法在白细胞裂解物中测量，使用 4-甲基伞形酮作为参考。
将获得的活性值标准化为蛋白质（使用比色测定法测量）。
基线定义为在第 0 个月收集的数据，如果不可用，如果在 6 个月内完成，则为之前（补充）研究的最后一次访问。
研究结束是每个参与者的最后一次记录观察（最后一次治疗后约 30 天）。
报告了男性参与者的结果。
只有同时具有基线值和研究结束值的参与者才包含在基线分析的变化中。
|
基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
|
24 小时尿蛋白从基线到研究结束的变化
大体时间：基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
收集 24 小时尿液样本以测量 24 小时尿蛋白。
基线定义为在第 0 个月收集的数据，如果不可用，如果在 6 个月内完成，则为之前（补充）研究的最后一次访问。
研究结束是每个参与者的最后一次记录观察（最后一次治疗后约 30 天）。
只有同时具有基线值和研究结束值的参与者才包含在基线分析的变化中。
|
基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
|
从左心室质量 (LVM) 基线到研究结束的变化
大体时间：基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
LVM 通过超声心动图测量。
基线定义为在第 0 个月收集的数据，如果不可用，如果在 6 个月内完成，则为之前（补充）研究的最后一次访问。
研究结束是每个参与者的最后一次记录观察（最后一次治疗后约 30 天）。
只有同时具有基线值和研究结束值的参与者才包含在基线分析的变化中。
|
基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
|
左心室质量指数 (LVMi) 从基线到研究结束的变化
大体时间：基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
LVMi 通过超声心动图测量。
基线定义为在第 0 个月收集的数据，如果不可用，如果在 6 个月内完成，则为之前（补充）研究的最后一次访问。
研究结束是每个参与者的最后一次记录观察（最后一次治疗后约 30 天）。
只有同时具有基线值和研究结束值的参与者才包含在基线分析的变化中。
|
基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
|
根据简短的 36 表 (SF-36) 问卷评估，患者报告的生活质量从基线到研究结束的变化
大体时间：基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
SF-36 是一份参与者自评问卷，是对感知健康状况的一般测量，包括 36 个问题，产生 8 级健康概况（身体机能、身体角色、身体疼痛、一般健康、活力、社会功能、角色情绪和心理健康）。
对每个项目的分数进行求和和平均（范围：0=最差到 100=最好）。
分数以美国人口为基准。
分数越高表示残疾越少。
从基线的积极变化表明改善。
基线定义为在之前（饲养者）研究的最后一次访问中收集的数据。
只有同时具有基线值和研究结束值的参与者才包含在基线分析的变化中。
|
基线至最后一次治疗后约 30 天，中位持续时间为 3.1 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年3月14日
初级完成 (实际的)
2019年10月23日
研究完成 (实际的)
2019年10月23日
研究注册日期
首次提交
2014年7月17日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月17日
首次发布 (估计)
2014年7月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年11月25日
最后验证
2020年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.