Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование долгосрочных эффектов мигаластата гидрохлорида у пациентов с болезнью Фабри

25 ноября 2020 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности монотерапии мигаластатом гидрохлоридом у пациентов с болезнью Фабри

Это открытое дополнительное исследование, предназначенное для обеспечения продолжения лечения мигаластатом гидрохлоридом (HCl) для участников с болезнью Фабри, которые завершили лечение в предыдущем исследовании мигаластата HCl. В исследовании оценивалась долгосрочная безопасность и эффективность мигаластата HCl.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

84

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Одобренный для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Австралия, 3050
        • Clinical Study Site
  • Австрия
      • Wien, Австрия, 1090
        • Clinical Study Site
  • Аргентина
      • Pilar, Аргентина, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Clinical Study Site
  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Clinical Study Site
  • Египет
      • Cairo, Египет, 11451
        • Clinical Study Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Clinical Study Site
  • Италия
      • Firenze, Италия, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Италия, 00168
        • Clinical Study Site
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Соединенное Королевство, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Clinical Study Site
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06500
        • Clinical Study Site
  • Франция
      • Garches, Франция, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Франция, 59037
        • Clinical Study Site
  • Япония
      • Niigata, Япония, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Япония, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Япония, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Япония, 565-0871
        • Clinical Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участник завершил лечение в предыдущем исследовании мигаластата HCl в качестве монотерапии.
  • Участница мужского и женского пола согласилась использовать приемлемую контрацепцию, указанную в протоколе.
  • Участник был готов предоставить письменное информированное согласие и разрешение на использование и раскрытие личной медицинской информации (PHI).

Критерий исключения:

  • Последняя доступная расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) участника в предыдущем исследовании составляла <30 миллилитров (мл) в минуту (мин)/1,73. метры в квадрате (м^2); если только в течение 3 месяцев после исходного визита не была измерена СКФ, которая составляла >30 мл/мин/1,73. м^2
  • Участник перенес или должен был пройти трансплантацию почки или в настоящее время находится на диализе
  • У участника была задокументированная транзиторная ишемическая атака, инсульт, нестабильная стенокардия или инфаркт миокарда в течение 3 месяцев до исходного визита.
  • По мнению исследователя, у участника было клинически значимое нестабильное заболевание сердца (например, заболевание сердца, требующее активного лечения, такое как симптоматическая аритмия, нестабильная стенокардия или застойная сердечная недостаточность класса III или IV по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации)
  • У участника в анамнезе была аллергия или чувствительность к AT1001 (включая вспомогательные вещества) или другим иминосахарам (например, миглустат, миглитол)
  • Участнику требуется лечение препаратами Glyset® (миглитол) или Zavesca® (миглустат).
  • Участники с тяжелым или неподходящим сопутствующим заболеванием
  • Участники с клинически значимыми аномальными лабораторными показателями и/или клинически значимыми результатами электрокардиограммы (ЭКГ)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Мигаластат HCl 150 мг
Мигаластат HCl 150 миллиграмм (мг).
Лекарство: мигаластат HCl 150 мг
Мигаластат HCl 150 мг (эквивалент 123 мг мигаластата) поставлялся в виде капсул в блистерной упаковке. Принимали внутрь по одной капсуле через день.
Другие имена:
  • АТ1001
  • Галафолд

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых возникли нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: От 1-го дня после первой дозы до примерно 30 дней после последней обработки, средняя продолжительность 3,1 года.
НЯ определяли как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили мигаластат, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с лечением. Каждое НЯ регистрировалось во время составления отчета; посещения обычно происходили каждые 6 месяцев. Серьезные НЯ были опасны для жизни или приводили к смерти, приводили к инвалидности/недееспособности, госпитализации или длительной госпитализации или врожденной аномалии. Критериями тяжести НЯ были: Легкая: осознание признака или симптома, не мешает нормальной повседневной деятельности; Умеренная: вызывает дискомфорт, мешает нормальной повседневной деятельности, но может функционировать; Тяжелая: инвалидизирующая, препятствующая нормальной повседневной деятельности или значительно влияющая на клиническое состояние и требующая медицинского вмешательства. Резюме серьезных и всех других несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
От 1-го дня после первой дозы до примерно 30 дней после последней обработки, средняя продолжительность 3,1 года.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость изменения расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.

Годовая скорость изменения рСКФ оценивалась на одного участника по наклону простой линейной регрессии между наблюдаемыми значениями и временем оценки. Он был рассчитан с использованием уравнения Сотрудничества в области эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI) (рСКФ [CKD-EPI]) и уравнения модификации диеты при заболеваниях почек (MDRD) (рСКФ [MDRD]). Уравнения следующие:

рСКФ [MDRD] = 175 × (1/креатинин сыворотки в мг/дл^1,154) × (1/возраст в годах^0,203) × 0,742 [для женщин] × 1,212 [для черных] × 0,808 [для японок];

рСКФ [CKD-EPI] = 141 × мин (креатинин сыворотки [Scr]/k, 1) α × макс (Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993Возраст × 1,018 [для женщин] × 1,159 [для черных],

где Scr — креатинин сыворотки, k = 0,7 для женщин и 0,9 для мужчин, α = -0,329 для женщин и -0,411 для мужчин, min означает минимальное значение Scr/k или 1, а max означает максимальное значение Scr/k или 1. .

Представлены участники с по крайней мере базовым и постбазовым значением.
От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем в конце исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем рассчитывали с использованием уравнений рСКФ[CKD-EPI] и рСКФ[MDRD]. Исходный уровень определялся как данные, собранные в 0-й месяц, если они недоступны, это был последний визит предыдущего (дополнительного) исследования, если оно проводилось в течение 6 месяцев. Окончание исследования было последним зарегистрированным наблюдением для каждого участника (примерно через 30 дней после последнего лечения). Только участники с исходным значением и значением в конце исследования были включены в анализ изменений по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Изменение уровня глоботриаозилсфингозина (Lyso-Gb3) в плазме от исходного уровня до конца исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Концентрации lyso-Gb3 измеряли в плазме с помощью квалифицированного анализа. Исходный уровень определялся как данные, собранные в 0-й месяц, если они недоступны, это был последний визит предыдущего (дополнительного) исследования, если оно проводилось в течение 6 месяцев. Концом исследования было последнее зарегистрированное наблюдение для каждого участника (примерно через 30 дней после последнего лечения). Только участники с исходным значением и значением в конце исследования были включены в анализ изменений по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Изменение активности α-Gal A лейкоцитов по сравнению с исходным уровнем до конца исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Активность фермента α-галактозидазы A (α-Gal A) измеряли в лизате лейкоцитов проверенным методом флуорометрического анализа с использованием 4-метилумбеллиферона в качестве эталона. Полученные значения активности нормализовали по белку (измеряли с помощью колориметрического анализа). Исходный уровень определялся как данные, собранные в 0-й месяц, если они недоступны, это был последний визит предыдущего (дополнительного) исследования, если оно проводилось в течение 6 месяцев. Окончание исследования было последним зарегистрированным наблюдением для каждого участника (примерно через 30 дней после последнего лечения). Сообщается о результатах для участников мужского пола. Только участники с исходным значением и значением в конце исследования были включены в анализ изменений по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Изменение по сравнению с исходным уровнем белка в моче за 24 часа до конца исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Образец 24-часовой мочи был собран для измерения белка 24-часовой мочи. Исходный уровень определялся как данные, собранные в 0-й месяц, если они недоступны, это был последний визит предыдущего (дополнительного) исследования, если оно проводилось в течение 6 месяцев. Окончание исследования было последним зарегистрированным наблюдением для каждого участника (примерно через 30 дней после последнего лечения). Только участники с исходным значением и значением в конце исследования были включены в анализ изменений по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Изменение массы левого желудочка (МЛЖ) от исходного уровня до конца исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
МЛЖ измеряли с помощью эхокардиографии. Исходный уровень определялся как данные, собранные в 0-й месяц, если они недоступны, это был последний визит предыдущего (дополнительного) исследования, если оно проводилось в течение 6 месяцев. Окончание исследования было последним зарегистрированным наблюдением для каждого участника (примерно через 30 дней после последнего лечения). Только участники с исходным значением и значением в конце исследования были включены в анализ изменений по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Изменение индекса массы левого желудочка (LVMi) от исходного уровня до конца исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
LVMi измеряли с помощью эхокардиографии. Исходный уровень определялся как данные, собранные в 0-й месяц, если они недоступны, это был последний визит предыдущего (дополнительного) исследования, если оно проводилось в течение 6 месяцев. Окончание исследования было последним зарегистрированным наблюдением для каждого участника (примерно через 30 дней после последнего лечения). Только участники с исходным значением и значением в конце исследования были включены в анализ изменений по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
Изменение по сравнению с исходным уровнем качества жизни, о котором сообщают пациенты, к концу исследования, по оценке с помощью анкеты Short Form-36 (SF-36)
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.
SF-36 представляет собой опросник, оцениваемый участниками, который представляет собой общую меру воспринимаемого состояния здоровья и включает 36 вопросов, что дает профиль здоровья по 8 шкалам (физическое функционирование, ролевое физическое функционирование, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, Роль эмоционального и психического здоровья). Баллы по каждому пункту суммируются и усредняются (диапазон: от 0 = худший до 100 = лучший). Баллы были нормированы для населения США. Более высокий балл указывает на меньшую инвалидность. Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение. Исходный уровень определяли как данные, собранные во время последнего посещения предыдущего (дополнительного) исследования. Только участники с исходным значением и значением в конце исследования были включены в анализ изменений по сравнению с исходным уровнем.
От исходного уровня до примерно 30 дней после последнего лечения, средняя продолжительность 3,1 года.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 марта 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

23 октября 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

23 октября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июля 2014 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

21 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

21 декабря 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться