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파브리병 환자에서 Migalastat HCL의 장기적 효과에 대한 공개 확장 연구

2020년 11월 25일 업데이트: Amicus Therapeutics

파브리병 환자에서 미갈라스타트 염산염 단일 요법의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구

이것은 이전 migalastat HCl 연구의 치료를 완료한 파브리병 환자에게 migalastat 염산염(HCl)으로 지속적인 치료를 제공하기 위한 공개 확장 연구입니다. 이 연구는 migalastat HCl의 장기적 안전성과 유효성을 평가했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

84

단계

  • 3단계

확장된 액세스

승인됨 대중에게 판매합니다. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Clinical Study Site
  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Clinical Study Site
  • 벨기에
      • Edegem, 벨기에, 2650
        • Clinical Study Site
  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08025
        • Clinical Study Site
  • 아르헨티나
      • Pilar, 아르헨티나, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • 영국
      • London, 영국, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, 영국, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • 오스트리아
      • Wien, 오스트리아, 1090
        • Clinical Study Site
  • 이집트
      • Cairo, 이집트, 11451
        • Clinical Study Site
  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • Clinical Study Site
  • 일본
      • Niigata, 일본, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, 일본, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, 일본, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, 일본, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조, 06500
        • Clinical Study Site
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • 프랑스
      • Garches, 프랑스, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Clinical Study Site
  • 호주
      • Adelaide, 호주, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, 호주, 3050
        • Clinical Study Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자는 단일 요법으로 제공된 migalastat HCl의 이전 연구에서 치료를 완료했습니다.
  • 남성 및 여성 참가자는 프로토콜 식별 허용 가능한 피임법을 사용하는 데 동의했습니다.
  • 참가자는 개인 건강 정보(PHI)의 사용 및 공개에 대한 서면 동의 및 승인을 기꺼이 제공했습니다.

제외 기준:

  • 이전 연구에서 참가자의 마지막 사용 가능한 예상 사구체 여과율(eGFR)은 <30밀리리터(mL)/분(분)/1.73이었습니다. 제곱미터(m^2); 기준선 방문 3개월 이내에 측정된 GFR이 >30 mL/min/1.73이 아닌 경우 m^2
  • 참가자가 신장 이식을 받았거나 받을 예정이거나 현재 투석을 받고 있습니다.
  • 참가자는 기준선 방문 전 3개월 이내에 기록된 일시적인 허혈 발작, 뇌졸중, 불안정 협심증 또는 심근 경색증이 있었습니다.
  • 참가자는 조사자의 의견에 따라 임상적으로 유의미한 불안정한 심장 질환을 앓았습니다(예: 징후성 부정맥, 불안정 협심증 또는 뉴욕심장협회 등급 III 또는 IV 울혈성 심부전과 같은 적극적인 관리가 필요한 심장 질환).
  • 참가자는 AT1001(부형제 포함) 또는 기타 이미노당(예: miglustat, miglitol)에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력이 있었습니다.
  • 참가자는 Glyset®(미글리톨) 또는 Zavesca®(미글루스타트)로 치료를 받아야 했습니다.
  • 중증 또는 부적합한 동반 질환이 있는 참여자
  • 임상적으로 유의한 비정상 실험실 수치 및/또는 임상적으로 유의한 심전도(ECG) 소견이 있는 참가자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 미갈라스타트 HCl 150 mg
미갈라스타트 HCl 150밀리그램(mg).
의약품: 미갈라스타트 염산 150mg
미갈라스타트 HCl 150mg(미갈라스타트 123mg에 해당)은 블리스터 팩의 캡슐로 제공되었습니다. 격일로 한 캡슐을 구두로 복용했습니다.
다른 이름들:
  • AT1001
  • 갈라폴드

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)을 경험한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여 후 1일부터 마지막 ​​치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
AE는 미갈라스타트를 투여한 참가자에서 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 임의의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. 각 AE는 보고 시점에 기록되었습니다. 방문은 일반적으로 6개월마다 발생했습니다. 심각한 AE는 생명을 위협하거나 사망을 초래했고, 장애/무능력, 입원 또는 장기 입원, 또는 선천성 기형을 초래했습니다. AE 중증도에 대한 기준은 다음과 같다: 경증: 징후 또는 증상의 자각, 정상적인 일상 활동을 방해하지 않음; 중등도: 불편하고 정상적인 일상 활동에 지장을 주지만 기능할 수 있습니다. 중증: 무력화, 정상적인 일상 활동을 방해하거나 임상 상태에 상당한 영향을 미치고 의료 개입이 필요함. 인과관계에 관계없이 심각한 및 심각하지 않은 다른 모든 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
첫 번째 투여 후 1일부터 마지막 ​​치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
추정 사구체 여과율(eGFR)의 연간 변화율
기간: 베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년

eGFR의 연간 변화율은 관찰된 값과 평가 시간 사이의 단순 선형 회귀 기울기에 의해 참가자별로 평가되었습니다. CKD-EPI(Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) 방정식(eGFR[CKD-EPI])과 Modification of Diet in Renal Disease(MDRD) 방정식(eGFR[MDRD])을 사용하여 계산했습니다. 방정식은 다음과 같습니다.

eGFR [MDRD] = 175 × (1/혈청 크레아티닌 mg/데시리터^1.154) × (1/나이^0.203) × 0.742[여성인 경우] × 1.212[흑인인 경우] × 0.808[일본인인 경우];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(혈청 크레아티닌[Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) - 1.209 × 0.993Age × 1.018[여성의 경우] × 1.159[흑인의 경우],

여기서 Scr은 혈청 크레아티닌, k는 여성의 경우 0.7, 남성의 경우 0.9, α는 여성의 경우 -0.329, 남성의 경우 -0.411, min은 Scr/k 또는 1의 최소값을 나타내고 max는 Scr/k 또는 1의 최대값을 나타냅니다. .

최소 기준선 및 기준선 이후 값이 있는 참가자가 표시됩니다.
베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
연구 종료 시 eGFR의 기준선에서 변경
기간: 베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
EGFR의 기준선으로부터의 변화는 eGFR[CKD-EPI] 및 eGFR[MDRD] 방정식을 사용하여 계산되었습니다. 기준선은 0개월에 수집된 데이터로 정의되었으며, 사용할 수 없는 경우 6개월 이내에 수행된 경우 이전(피더) 연구의 마지막 방문이었습니다. 연구 종료는 각 참여자에 대해 마지막으로 기록된 관찰이었습니다(마지막 치료 후 약 30일). 기준선 값과 연구 종료 값이 모두 있는 참가자만 기준선 분석의 변경 사항에 포함되었습니다.
베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
혈장 글로보트리아오실스핑고신(Lyso-Gb3)의 기준선에서 연구 종료까지의 변화
기간: 베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
적격 분석을 사용하여 혈장에서 lyso-Gb3의 농도를 측정했습니다. 기준선은 0개월에 수집된 데이터로 정의되었으며, 사용할 수 없는 경우 6개월 이내에 수행된 경우 이전(피더) 연구의 마지막 방문이었습니다. 연구 종료는 각 참여자에 대해 마지막으로 기록된 관찰이었습니다(마지막 치료 후 약 30일). 기준선 값과 연구 종료 값이 모두 있는 참가자만 기준선 분석의 변경 사항에 포함되었습니다.
베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
백혈구 α-Gal A 활성의 기준선에서 연구 종료까지의 변화
기간: 베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
Α-갈락토시다제 A(α-Gal A) 효소의 활성은 4-메틸움벨리페론을 기준으로 사용하여 검증된 형광 분석법으로 백혈구 용해물에서 측정되었습니다. 얻은 활성 값을 단백질로 정규화했습니다(비색 분석을 사용하여 측정). 기준선은 0개월에 수집된 데이터로 정의되었으며, 사용할 수 없는 경우 6개월 이내에 수행된 경우 이전(피더) 연구의 마지막 방문이었습니다. 연구 종료는 각 참여자에 대해 마지막으로 기록된 관찰이었습니다(마지막 치료 후 약 30일). 남성 참가자에 대한 결과가 보고됩니다. 기준선 값과 연구 종료 값이 모두 있는 참가자만 기준선 분석의 변경 사항에 포함되었습니다.
베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
24시간 소변 단백질의 기준선에서 연구 종료까지의 변화
기간: 베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
24시간 소변 샘플을 채취하여 24시간 소변 단백질을 측정했습니다. 기준선은 0개월에 수집된 데이터로 정의되었으며, 사용할 수 없는 경우 6개월 이내에 수행된 경우 이전(피더) 연구의 마지막 방문이었습니다. 연구 종료는 각 참여자에 대해 마지막으로 기록된 관찰이었습니다(마지막 치료 후 약 30일). 기준선 값과 연구 종료 값이 모두 있는 참가자만 기준선 분석의 변경 사항에 포함되었습니다.
베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
좌심실 질량(LVM)의 기준선에서 연구 종료까지의 변화
기간: 베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
LVM은 심초음파로 측정되었습니다. 기준선은 0개월에 수집된 데이터로 정의되었으며, 사용할 수 없는 경우 6개월 이내에 수행된 경우 이전(피더) 연구의 마지막 방문이었습니다. 연구 종료는 각 참여자에 대해 마지막으로 기록된 관찰이었습니다(마지막 치료 후 약 30일). 기준선 값과 연구 종료 값이 모두 있는 참가자만 기준선 분석의 변경 사항에 포함되었습니다.
베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
좌심실 질량 지수(LVMi)의 기준선에서 연구 종료까지의 변화
기간: 베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
LVMi는 심초음파로 측정했습니다. 기준선은 0개월에 수집된 데이터로 정의되었으며, 사용할 수 없는 경우 6개월 이내에 수행된 경우 이전(피더) 연구의 마지막 방문이었습니다. 연구 종료는 각 참여자에 대해 마지막으로 기록된 관찰이었습니다(마지막 치료 후 약 30일). 기준선 값과 연구 종료 값이 모두 있는 참가자만 기준선 분석의 변경 사항에 포함되었습니다.
베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
Short Form-36(SF-36) 설문지에서 평가한 바와 같이 기준선에서 환자 보고된 삶의 질에서 연구 종료 시점까지의 변화
기간: 베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년
SF-36은 36개 질문으로 구성된 인지된 건강 상태의 일반적인 척도인 참가자 자가 평가 설문지로, 8개 척도 건강 프로파일(신체 기능, 역할 신체, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 사회적 기능, 역할 감정 및 정신 건강). 각 항목의 점수를 합산하고 평균합니다(범위: 0=최악 ~ 100=최고). 점수는 미국 인구로 표준화되었습니다. 점수가 높을수록 장애가 적음을 나타냅니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다. 기준선은 이전(피더) 연구의 마지막 방문에서 수집된 데이터로 정의되었습니다. 기준선 값과 연구 종료 값이 모두 있는 참가자만 기준선 분석의 변경 사항에 포함되었습니다.
베이스라인에서 마지막 치료 후 약 30일까지, 기간 중앙값은 3.1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 3월 14일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 23일

연구 완료 (실제)

2019년 10월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 7월 17일

처음 게시됨 (추정)

2014년 7월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 12월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 11월 25일

마지막으로 확인됨

2020년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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