Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label förlängningsstudie av långtidseffekterna av Migalastat HCL hos patienter med Fabrys sjukdom

25 november 2020 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av Migalastat Hydrochloride Monotherapy hos patienter med Fabrys sjukdom

Detta är en öppen förlängningsstudie avsedd att ge fortsatt behandling med migalastathydroklorid (HCl) för deltagare med Fabrys sjukdom som avslutat behandlingen av en tidigare migalastat HCl-studie. Studien utvärderade den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av migalastat HCl.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

84

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629ODT
        • Clinical Study Site
  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Clinical Study Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Clinical Study Site
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Clinical Study Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Clinical Study Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Clinical Study Site
  • Egypten
      • Cairo, Egypten, 11451
        • Clinical Study Site
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Clinical Study Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Clinical Study Site
  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Clinical Study Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Clinical Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75226
        • Clinical Study Site
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Clinical Study Site
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Clinical Study Site
  • Japan
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Clinical Study Site
      • Osaka-shi, Japan, 545-8586
        • Clinical Study Site
      • Tokyo, Japan, 105-8471
        • Clinical Study Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Clinical Study Site
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06500
        • Clinical Study Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Clinical Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Clinical Study Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • London, Storbritannien, WC1N3BG
        • Clinical Study Site
  • Österrike
      • Wien, Österrike, 1090
        • Clinical Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren hade avslutat behandlingen i en tidigare studie av migalastat HCl givet som monoterapi
  • Manliga och kvinnliga deltagare gick med på att använda protokollidentifierade acceptabla preventivmedel
  • Deltagaren var villig att ge skriftligt informerat samtycke och tillstånd för användning och avslöjande av personlig hälsoinformation (PHI)

Exklusions kriterier:

  • Deltagarens senaste tillgängliga uppskattade glomerulära filtrationshastighet (eGFR) i den tidigare studien var <30 milliliter (ml)/minut (min)/1,73 meter i kvadrat (m^2); såvida det inte fanns uppmätt GFR tillgängligt inom 3 månader efter baslinjebesöket, vilket var >30 ml/min/1,73 m^2
  • Deltagaren hade genomgått, eller var planerad att genomgå njurtransplantation eller var för närvarande i dialys
  • Deltagaren hade en dokumenterad övergående ischemisk attack, stroke, instabil angina eller hjärtinfarkt inom 3 månader före baslinjebesöket
  • Deltagaren hade kliniskt signifikant instabil hjärtsjukdom enligt utredaren (till exempel hjärtsjukdom som kräver aktiv behandling, såsom symptomatisk arytmi, instabil angina eller New York Heart Association klass III eller IV hjärtsvikt)
  • Deltagaren hade en historia av allergi eller känslighet mot AT1001 (inklusive hjälpämnen) eller andra iminosocker (till exempel miglustat, miglitol)
  • Deltagaren behövde behandling med Glyset® (miglitol) eller Zavesca® (miglustat)
  • Deltagare med allvarligt eller olämpligt samtidig medicinskt tillstånd
  • Deltagare med kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden och/eller kliniskt signifikanta elektrokardiogram (EKG) fynd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 milligram (mg).
Läkemedel: migalastat HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg (motsvarande 123 mg migalastat) tillhandahölls som kapslar i blisterförpackningar. En kapsel togs oralt varannan dag.
Andra namn:
  • AT1001
  • Galafold

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som upplever negativa händelser (AE)
Tidsram: Dag 1 efter första dosen till cirka 30 dagar efter sista behandlingen, medianduration 3,1 år
En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerades migalastat som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med behandlingen. Varje AE registrerades vid tidpunkten för rapportering; besök inträffade vanligtvis var sjätte månad. Allvarliga biverkningar var livshotande eller resulterade i dödsfall, resulterade i funktionshinder/oförmåga, sjukhusvistelse eller långvarig sjukhusvistelse, eller en medfödd anomali. Kriterierna för AE-allvarlighet var: Mild: medvetenhet om tecken eller symtom, stör inte normala vardagsaktiviteter; Måttlig: obehagligt, stör normala vardagsaktiviteter, men kan fungera; Allvarlig: invalidiserande, förhindrar normala vardagsaktiviteter eller påverkar avsevärt klinisk status och kräver medicinsk intervention. En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar oavsett orsakssamband finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Dag 1 efter första dosen till cirka 30 dagar efter sista behandlingen, medianduration 3,1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualiserad förändringshastighet i den uppskattade glomerulära filtrationshastigheten (eGFR)
Tidsram: Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år

Den årliga förändringshastigheten i eGFR bedömdes per deltagare genom lutningen av den enkla linjära regressionen mellan de observerade värdena och bedömningstiderna. Den beräknades genom att använda ekvationen för kronisk njursjukdom epidemiologi (CKD-EPI) (eGFR [CKD-EPI]) och ekvationen Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) (eGFR [MDRD]). Ekvationerna är följande:

eGFR [MDRD] = 175 × (1/serumkreatinin i mg/deciliter^1,154) × (1/ålder i år^0,203) × 0,742 [om hona] × 1,212 [om svart] × 0,808 [om japanska];

eGFR [CKD-EPI] = 141 × min(serumkreatinin [Scr]/k, 1)α × max(Scr/k, 1) - 1,209 × 0,993 Ålder × 1,018 [om hona] × 1,159 [om svart],

där Scr är serumkreatinin, k är 0,7 för kvinnor och 0,9 för män, α är -0,329 för kvinnor och -0,411 för män, min anger minimum av Scr/k eller 1 och max anger maximum Scr/k eller 1 .

Deltagare med minst ett Baseline- och ett post-Baseline-värde presenteras.
Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Ändring från baslinjen i eGFR vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Förändringen från baslinjen i eGFR beräknades med eGFR[CKD-EPI] och eGFR[MDRD] ekvationer. Baslinje definierades som data som samlades in vid månad 0, om det inte var tillgängligt var det det sista besöket i den tidigare (matar) studien om det gjordes inom 6 månader. Slutet av studien var den sista registrerade observationen för varje deltagare (ungefär 30 dagar efter senaste behandling). Endast deltagare med både ett Baseline-värde och ett End of Study-värde inkluderades i förändringen från baslinjeanalysen.
Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Ändring från baslinje i plasma Globotriaosylsfingosin (Lyso-Gb3) till slutet av studien
Tidsram: Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Koncentrationer av lyso-Gb3 mättes i plasma med användning av en kvalificerad analys. Baslinje definierades som data som samlades in vid månad 0, om det inte var tillgängligt var det det sista besöket i den tidigare (matar) studien om det gjordes inom 6 månader. Slutet av studien var den sista registrerade observationen för varje deltagare (ungefär 30 dagar efter sista behandlingen). Endast deltagare med både ett Baseline-värde och ett End of Study-värde inkluderades i förändringen från baslinjeanalysen.
Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Förändring från baslinjen i vita blodkroppar α-Gal en aktivitet till slutet av studien
Tidsram: Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Aktiviteten av enzymet a-galaktosidas A (a-Gal A) mättes i leukocytlysat med en validerad fluorometrisk analysmetod, med användning av 4-metylumbelliferon som referens. De erhållna aktivitetsvärdena normaliserades till protein (uppmätt med användning av en kolorimetrisk analys). Baslinje definierades som data som samlades in vid månad 0, om det inte var tillgängligt var det det sista besöket i den tidigare (matar) studien om det gjordes inom 6 månader. Slutet av studien var den sista registrerade observationen för varje deltagare (ungefär 30 dagar efter senaste behandling). Resultat för manliga deltagare redovisas. Endast deltagare med både ett Baseline-värde och ett End of Study-värde inkluderades i förändringen från baslinjeanalysen.
Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Ändring från baslinjen i 24-timmars urinprotein till slutet av studien
Tidsram: Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Ett 24-timmars urinprov togs för att mäta 24-timmars urinprotein. Baslinje definierades som data som samlades in vid månad 0, om det inte var tillgängligt var det det sista besöket i den tidigare (matar) studien om det gjordes inom 6 månader. Slutet av studien var den sista registrerade observationen för varje deltagare (ungefär 30 dagar efter senaste behandling). Endast deltagare med både ett Baseline-värde och ett End of Study-värde inkluderades i förändringen från baslinjeanalysen.
Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Ändring från baslinje i vänsterkammarmassa (LVM) till slutet av studien
Tidsram: Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
LVM mättes med ekokardiografi. Baslinje definierades som data som samlades in vid månad 0, om det inte var tillgängligt var det det sista besöket i den tidigare (matar) studien om det gjordes inom 6 månader. Slutet av studien var den sista registrerade observationen för varje deltagare (ungefär 30 dagar efter senaste behandling). Endast deltagare med både ett Baseline-värde och ett End of Study-värde inkluderades i förändringen från baslinjeanalysen.
Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Ändring från baslinje i vänsterkammarmassindex (LVMi) till slutet av studien
Tidsram: Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
LVMi mättes med ekokardiografi. Baslinje definierades som data som samlades in vid månad 0, om det inte var tillgängligt var det det sista besöket i den tidigare (matar) studien om det gjordes inom 6 månader. Slutet av studien var den sista registrerade observationen för varje deltagare (ungefär 30 dagar efter senaste behandling). Endast deltagare med både ett Baseline-värde och ett End of Study-värde inkluderades i förändringen från baslinjeanalysen.
Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
Förändring från baslinjen i patientrapporterad livskvalitet till studiens slut, enligt det korta frågeformuläret-36 (SF-36)
Tidsram: Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år
SF-36 är ett självskattat frågeformulär för deltagare som är ett allmänt mått på upplevt hälsotillstånd som omfattar 36 frågor, vilket ger en hälsoprofil i 8 skala (fysisk funktion, roll fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, Roll Emotionell och mental hälsa). Poängen för varje objekt summeras och genomsnittet (intervall: 0=sämst till 100=bäst). Poäng var normerade till den amerikanska befolkningen. Högre poäng indikerar mindre funktionshinder. En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring. Baslinje definierades som data som samlades in vid det senaste besöket i den tidigare (matar) studien. Endast deltagare med både ett Baseline-värde och ett End of Study-värde inkluderades i förändringen från baslinjeanalysen.
Baslinje till cirka 30 dagar efter senaste behandling, medianduration 3,1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

14 mars 2015

Primärt slutförande (FAKTISK)

23 oktober 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

23 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2014

Första postat (UPPSKATTA)

21 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

21 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AT1001-042
  • 2014-002701-38 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera